來源：中央廣電總台中國之聲
作為臨床急需藥品臨時進口的原研藥，氯巴占日前在北京協和醫院開出全國第一張處方。這是一種治療罕見難治性癲癇患兒的藥物，可以說是治療這類疾病的「救命藥」。另據消息，治療相關疾病的首款國產藥近期已經獲批上市。它的價格怎麼樣？能否滿足患者的用藥需求？
氯巴占開出全國首張處方
有患兒家屬稱已能開藥
氯巴占是一種用於罕見難治性癲癇患兒治療的藥物，在輔助治療中具有十分重要的作用。但由於氯巴占在我國屬於第二類精神藥品，具有一定成癮性，此前沒有在國內審批上市。
為了滿足患者對氯巴占這類國外已上市、國內無供應的少量特定臨床急需藥品的需求，今年6月，國家衛健委、國家藥監局聯合制定發布了《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》。《方案》明確，在北京協和醫院牽頭的遍布全國50家三級醫院，進口氯巴占將陸續落地，患兒和家屬經過符合條件的醫師開具處方，可以購買到氯巴占。
近日，北京協和醫院開出全國第一張氯巴占處方，毛女士的兒子是首位在國內醫院開具處方後使用到原研藥氯巴占的患兒。
毛女士的兒子在兩歲時患上了嬰兒痙攣症，服用氯巴占已近5年，之前一直是靠朋友從國外代購，經常面臨著斷藥的風險。毛女士說，這類疾病如果不能長期規律服藥很容易反覆，甚至帶來併發症。
「原來一直網上代購，但是一直怕買到假藥，也挺擔心的。現在方便了，因為不用擔心買到假藥了，畢竟醫院開出來肯定是正規途徑，而且不用擔心斷藥了。」
醫生：為其他罕見病藥物的可及性
提供解決路徑
北京協和醫院藥劑科主任張波表示，難治性癲癇無論是對患兒還是家庭來講，影響非常嚴重。「比如說對患兒的智力發育影響，對他身體的損傷，還有精神壓力都是非常大的。」
張波指出，隨著原研藥氯巴占的進口，國內難治性癲癇患者用藥的可及性問題得到了有效緩解，它為其他罕見病藥物的可及性提供了一種解決的路徑。
中國藥科大學藥品監管科學研究院執行院長邵蓉表示，解決罕見病家庭用藥難題的措施主要包括進口原研藥、進口藥品國產化以及仿製等途徑。邵蓉介紹，進口藥品的註冊審批，需要經過多道嚴格的程序，近年來針對罕見病用藥，國家藥監部門在嚴格風險獲益權衡的同時，也儘可能縮減上市審批時間，爭取讓罕見病患者和家庭早日看到曙光。
邵蓉表示，從國外直接進口的藥品，也就是在國外上市的產品，藥品的持有人有興趣到中國市場來，向藥監局提出申請，類似氯巴占這樣符合臨床急需，又是罕見病用藥，還圍繞著兒童用藥，它的程序會適當加快。「要看它的臨床數據怎麼樣、是否有人種差異的數據等，另外也會涉及到罕見病樣本量的問題，要看如果有臨床研究的話，樣本量受試者人數怎麼樣？不過，這類藥品的審批在保證安全性的前提下相對比較靈活。」
企業：國產藥預計十月上市
價格比進口藥便宜
此外，治療相關疾病的首款國產藥近期已經獲批上市。該企業開發中心副主任廖宗權表示，「9月份我們獲得了國家藥品監督管理局核准簽發的《（藥品）註冊證書》，獲得了我們的生產批件，我們公司預計這個產品十月上市。」
廖宗權透露，此類罕見病使用的藥物受眾相對較少，國內從事研發、生產的企業並不多，而且難度不小。
「精神管制類藥品的研發相對於普藥研發，在管理環節要求更多，不管是物料，還是實際生產等各個環節，都有一些特殊的要求，比如要求雙人操作等各方面。同時，這個過程中，我們最開始獲取到的工藝，它的收率、環境等都是比較差的，不符合商業化生產的需求。如何去設計新的合成路線，避免這些不利的影響，同時提高最終的產出，保障後面的藥品可及，這是一個對原料工藝路線的巨大挑戰。」
對於大家關注的價格問題，廖宗權表示，目前公司還沒有最終確定銷售價格，但可以確定的是一定會比進口藥便宜。