據日本京都大學的一個小組稱，源自人類iPS細胞（誘導多能幹細胞）的細胞已被系統地施用於患有烏爾里希型先天性肌肉萎縮症（UCMD）的小鼠，這是一種導致肌肉萎縮的難治性疾病。 該結果最近發表在瑞士的一份科學雜誌上。
UCMD是一種先天性肌肉疾病，大約50萬人中就有一人受到影響，從出生開始就會造成肌肉逐漸萎縮。 沒有有效的治療方法。 該小組已經成功地從iPS細胞中產生了間質細胞，促進了骨骼肌的再生，並將其局部施用於患有UCMD再現的小鼠的肌肉中。 然而，肌肉功能的恢復和全身給藥的可行性還沒有得到證實。
京都大學iPS細胞研究所的Hidetoshi Sakurai和他的同事將大約500萬個由iPS細胞製成的間質細胞注射到一個2天大的UCMD小鼠模型的腹腔中。 在4周齡時注射相同的數量。 在八周大時，研究人員發現間質細胞已經到達後腿和橫膈膜的骨骼肌，並且肌肉重量增加。 對後腿和身體其他部位的肌肉力量測試比沒有治療的小鼠要高。 然而，它們的肌肉力量仍然低於正常小鼠的水平。
櫻井說："這個實驗是在新生小鼠身上做的，所以我們需要確認對成年人的影響。 仍有許多障礙需要克服，但我們有可能最終將這種技術應用於人類。
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