在第40屆摩根大通醫療健康年會上，來自中國的創新藥公司信念醫藥展現出在全球基因治療新藥領域可與歐美跨國公司技術比肩的創新潛力。
信念醫藥於2016年9月成立，公司致力於通過腺相關病毒(AAV)載體技術為單基因遺傳病、老年性疾病以及一些惡性疾病提供更加有效的創新性解決方案。在此次大會上，信念醫藥表示，它是中國唯一一家將基因療法、生產平台和臨床技術全面整合的基因治療公司，也是少數擁有自主生產能力的企業之一。
信念醫藥董事長兼CSO肖嘯博士長期從事基因治療藥物及其載體的研發及臨床應用，在基因治療領域具有三十多年的研究和產業化開發經驗。他還主持了20餘項目國內外基因治療研究項目，帶領團隊成功研發了數十種AAV基因治療藥物及相關的關鍵技術，其研究成果被美國Discover雜誌評選為年度全球科學領域100項重大發現之一。
據介紹，肖嘯博士發明的三重質粒共轉染系統，可以使得的AAV載體在不同的血清型之間靈活切換。相較於Sf9和HeLa這樣的AAV製造技術，信念醫藥的HEK 293的快速轉染工藝可以縮短生產周期，減少病毒污染。
基於這些技術，信念醫藥還建立了用於開發新一代基因療法的AAV平台。平台體系中的帽狀體庫具有多種組織傾向性和特異性，藉此可以改變AAV載體在單基因疾病和其他途徑疾病中的傳遞方式。
肖嘯博士還是基因治療領域的連續創業者。2016年，肖嘯博士聯合創立的Bamboo Therapeutics公司被輝瑞以6.45億美元收購，目前其候選產品已進入臨床Ⅲ期；另有Asklepios BioPharmaceutical公司在2020年被拜耳以40億美元收購。
肖嘯博士提到，基因療法在中國市場存在巨大的發展空間，正是因為看到了罕見病領域大量未滿足的臨床需求，所以創立了信念醫藥。
目前，信念醫藥的臨床管線中有10個候選產品，其中BBM001已經入註冊性臨床試驗階段，另有6項由研究者發起的臨床試驗（IIT）正在進行。管線中的所有項目信念醫藥均擁有全球權益。
臨床進度最快的BBM001是一款適用於預防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治療藥物，已於2021年8月獲得中國國家藥監局的臨床試驗批准，目前首例患者已經用藥。這是國內第一個獲批進入註冊臨床試驗的血友病AAV基因治療藥物，也是國內第一個全身給藥的罕見病基因療法。
BBM001是信念醫藥擁有自主智慧財產權的產品，可通過靜脈給藥將人凝血因子IX（Factor IX，FIX）基因導入血友病B患者體內，從而提高並長期維持患者體內凝血因子水平，以期達到「一次給藥長期有效」的預防及治療出血效果。
據介紹，該產品的設計採用了公司擁有完全自主智慧財產權的肝靶向性血清型和高效基因表達盒，並通過運用自主開發的無血清懸浮培養和層析工藝進行符合GMP要求的藥物生產，具有表達效果好、產量高、安全性強的特點。
其中，高效基因表達盒能夠實現精確的細胞和組織選擇，靈活的基因調控，使基因治療更精準和安全。
值得一提的是，在進行藥物開發的同時，信念醫藥還在同步進行自主生產能力的建設。目前在符合cGMP標準的AAV生產領域，只有包括信念醫藥在內的Abeona、uniQure和BioMarin等少數玩家。
信念醫藥通過應用自主開發的HEK 293懸浮培養技術，純化後的生產能力可達到2E16 vg/200L/批。目前生物反應器的容積是500L，預計在2022年將擴大到2000L。