注射改口服，患者依從性增加，銷售有機會起來。
遺傳性血管性水腫（HAE）是一種罕見的遺傳疾病，其特徵是身體部位（包括面部或喉嚨）嚴重腫脹。在這些情況下，它可能是致命的。
在過去的15年中，例如，HAE患者從每周兩次輸注變為每三或四天自行皮下注射，再到每兩周進行一次皮下注射。若每周兩次靜脈輸注，這可能需要患者每周兩次去看醫生，或者讓護士去他們的家中，但他們也可以自我管理。皮下注射減輕了這種負擔，但有些需要冷藏，因此旅行的患者必須攜帶冷袋以保護他們的藥物。
一年前，BioCryst Pharmaceuticals 推出了ORLADEYO （ berotralstat ），這是一種用於 12 歲及以上患者遺傳性血管性水腫（HAE）的口服、每日一次的預防藥物。
2022年1月10日，BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq:BCRX) 提供了公司業務更新：
（1）ORLADEYO 2021 年第四季度的初步淨收入為 4560萬美元，2021財年為1.22 億美元；（2）ORLADEYO的淨收入預計將在202年翻一番以上，達到不少於2.5億美元；（3）ORLADEYO將成為 HAE 預防治療的市場領導者， 最高銷售額為10億美元；（4）PNH 患者已開始參與 BCX9930 的 REDEEM-1 和 REDEEM-2 關鍵試驗，這是針對補體介導疾病的口服 D 因子抑制劑；
BioCryst的ORLADEYO是一種口服的每日一次藥丸。ORLADEYO是一種小分子，可抑制激肽釋放酶（炎症級聯反應中的一種酶）。它適合激肽釋放酶蛋白的活性位點並阻止其激活，因此激肽釋放酶不能切割和激活緩激肽——一種在 HAE 患者中過量產生的炎症分子。這是為了防止 HAE 攻擊。口服給藥可以讓患者生活更加方便，研究也表明ORLADEYO是有效的。
數據於2021年7月在歐洲過敏和臨床免疫學學會(EAACI)大會上提交。一項臨時數據分析顯示，21名服用ORLADEYO 150 mg的患者在第96周的平均發作率比基線降低了86%。「這很重要，」首席商務官 Charlie Gayer說。這意味著患者從平均每月約三次發作到平均每月約半次發作。
「ORLADEYO在全球大流行中成功上市12個月後，基於非常有吸引力的產品配置，我們對ORLADEYO的持續商業軌跡有了清晰的了解，這導致患者強烈需求從注射療法轉向我們的口服、每日一次的藥物，70%的病人在第一年都有保留。建築在我們大量2021病人基礎,我們相信ORLADEYO將完成不少於2.5億美元的淨收入在2022年和ORLADEYO將成為市場領導者規定預防性治療是最巔峰的銷售10億美元,」BioCryst總裁兼執行長Jon Stonehouse說。
關於ORLADEYO (berotralstat)
ORLADEYO ® (berotralstat) 是第一個也是唯一一個專門用於預防 12 歲及以上成人和兒童患者的遺傳性血管性水腫 (HAE) 發作的口服療法。每天一粒 ORLADEYO 膠囊可通過降低血漿激肽釋放酶的活性來預防 HAE 發作。
關於BioCryst Pharmaceuticals
BioCryst Pharmaceuticals 以結構為導向的藥物設計過程引導我們發現和開發針對罕見疾病的新型小分子口服藥物。口服，每日一次 ORLADEYO ® (berotralstat) 在美國、歐盟、日本、英國和阿拉伯聯合大公國獲得批准。BioCryst 有幾個正在進行的開發項目，包括 BCX9930，一種用於治療補體介導疾病的口服因子 D 抑制劑，BCX9250，一種用於治療進行性骨化性纖維發育不良的 ALK-2 抑制劑，以及加利昔韋，一種潛在的治療馬爾堡病毒病和黃髮燒。
RAPIVAB ®（帕拉米韋注射液）已在美國、加拿大、澳大利亞、日本、台灣和韓國獲得監管批准。RAPIVAB 的上市後承諾正在進行中。
參考資料：
https://ir.biocryst.com/news-releases/news-release-details/biocryst-announces-preliminary-full-year-2021-orladeyor
https://www.biospace.com/article/sponsored-biocryst-s-first-rare-disease-drug-continues-to-exceed-expectations-one-year-into-launch/?s=71