再生醫學公司 ViaCyte 和基因編輯公司 CRISPR Therapeutics 共同合作，正進行一項新的臨床試驗，以研究一種幹細胞療法，該療法有可能徹底改變 1 型糖尿病患者的現狀。
長期以來，研究人員一直在尋找適用於 1 型糖尿病的 "細胞療法"。近年來，隨著技術革新，越來越接近這一目標。
1 型糖尿病患者的自身免疫系統破壞 β 細胞，導致無法分泌胰島素，因此研究的重點是 —— 如何用新的功能性 β 細胞作為替代。
目前，主要有兩種方法來產生新的功能性 β 細胞。一是通過外科手術，將來自人類供體健康的 β 細胞，移植到 1 型糖尿病患者體內；二是用多能幹細胞來分化成 β 細胞。
2021 年，Vertex 公司首次成功地對一名 1 型患者，進行 β 細胞移植，該患者使用由幹細胞產生的功能性 β 細胞。
同年，ViaCyte 公司發表了第一份經同行審議的研究報告，闡明該公司的幹細胞療法，成功幫助 1 型糖尿病患者分泌胰島素。
雖然這些試驗幫助患者成功分泌胰島素，但它們的局限性在於，需要受試者每天服用藥物來抑制他們的免疫系統，以阻止免疫系統攻擊植入的細胞。
現在，ViaCyte 與 CRISPR Therapeutics 公司合作開發的，新型基因編輯幹細胞療法，有可能解決這一難點。
CRISPR 基因編輯技術，通常簡稱為 「CRISPR」，是一項獲得諾貝爾獎的技術，研究人員通過它能極其精確地改變細胞的遺傳密碼（或 DNA）。
諸如目前 Vertex 公司臨床試驗的細胞療法，他們給患者移植的 β 細胞，在其遺傳密碼中具有自己獨特的免疫「特徵」，與受試者原有的不同。這就是為什麼身體的免疫系統會認為這些細胞是外來和危險的，所以它會進行攻擊。
而通過使用 CRISPR 技術改變這些植入細胞的遺傳密碼，研究人員或許能夠製造出逃避免疫系統識別的 β 細胞，防止它們被異常的免疫系統破壞。
ViaCyte 公司的首席醫療官 Howard Foyt 博士表示：「這種新療法可以為 1 型糖尿病提供功能性治癒。通過將這些細胞植入體內，患者有望告別他們的血糖儀和胰島素注射器，因為這些細胞可以提供他們所需的胰島素。」
ViaCyte 公司的臨床前研究（人體測試之前，在試管或動物體內進行）表明，這些 β 細胞植入物具有良好的耐受性，而且副作用很小。
這種療法（稱為 PEC-QT）將經過基因編輯的 β 細胞放入一個囊袋中，然後植入體內。血管能穿透囊袋，與細胞直接相互作用，為它們提供所需的營養和氧氣。
Foyt 博士表示：「與傳統的胰島細胞移植或細胞植入不同，這些細胞放入囊袋中的優勢在於，我們可以一次性將它們全部取出，因此，設計的安全性是該手術的一大優勢。如果有人出現免疫反應，我們可以移除這些細胞。」
那麼需要多久更換一次囊袋呢？
Foyt 博士介紹：「我們將此稱為 1 型糖尿病的潛在『功能性』治癒方法，因為該設備不是永久性的，它在一段時間後需要更換。在某種程度上，由於細胞直接接觸血液，該囊袋與胰島細胞移植相似。因此我們估計，它的壽命可能達到 5 年，也可能長達 10 年，這問題還需要進一步研究。」
另一種療法（稱為 PEC-Encap），現在處於 2 期臨床試驗中，它是將修飾的 β 細胞，放入血管和免疫細胞無法穿透的囊袋中（這種方法稱為封裝），但允許氧氣、葡萄糖和其他激素等營養物質通過袋壁。
今年 2 月初，ViaCyte 和 CRISPR Therapeutics 公司宣布，該試驗的第一位參與者已經接受了 PEC-QT 療法的細胞植入。
這是首次在人體中移植經基因編輯的幹細胞分化出的胰腺細胞，這些胰腺細胞專門被設計用於逃避免疫系統識別，從而治療 1 型糖尿病。
Foyt 博士表示：「這就是幹細胞的力量，我們有能力創造，看似無限供應的基因編輯幹細胞，用於開發這種 1 型糖尿病的功能性療法。」
如果這種方法獲得成功，它將是所有需要胰島素的糖尿病患者的變革性治療方法。