2022年5月23日，中國上海——羅氏製藥中國宣布，其創新藥物Crovalimab，在用於治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）患者的III期臨床研究COMMODORE 3中取得陽性結果，以乳酸脫氫酶 (LDH) 水平測定的溶血控制的平均比例、以及避免輸血（TA）的患者比例均達到共同主要終點。
COMMODORE 3是一項僅在中國開展的多中心、單臂III期臨床研究，旨在評估Crovalimab用於治療既往未經補體抑制劑療法的中國PNH患者。羅氏將於近期在醫學會議上公布COMMODORE 3研究的詳細結果。
PNH是一種罕見且致命的血液系統疾病，發病率約為每百萬人口1～10例，以青壯年患者居多，20～40歲患者約占77%。PNH是由於造血幹細胞PIG-A基因突變，導致紅細胞表面特定蛋白質的缺失，從而引起紅細胞被破壞 。PNH患者會出現乏力、貧血、骨髓衰竭、血紅蛋白尿、血栓等症狀，同時體內的乳酸脫氫酶（LDH）水平明顯高於正常值，當紅細胞被破壞時，LDH值提升更為明顯。LDH是溶血的標誌，溶血時會增加血栓風險，這也是PNH患者死亡的主要原因。PNH患者如果不進行治療，五年內的死亡風險高達35%5]。經典型PNH目前在中國以輸血和對症治療為主，尚缺乏針對治病原因的有效的治療手段6]。
Crovalimab是羅氏通過連續單克隆抗體回收技術（Smart-Ig）工程化改造自主研發的新一代C5抑制劑7]，可以阻斷補體C5裂解為C5a和C5b，有望抑制補體活化。補體是人體先天免疫系統的一部分，補體活化是導致許多疾病發生的原因。
Crovalimab對PHN治療有效性和便利性都有很大提高。常規輸血對症治療，PNH患者因反覆溶血需要不斷入院輸血8]，且每次輸血時間一般在3～4小時9]，而Crovalimab可每4周1次自行皮下注射10]，便利性更高。且Crovalimab能夠有效抑制患者體內的補體7]。
天津醫科大學總醫院副院長付蓉教授表示：「C5補體抑制劑作為PNH治療領域的一種突破性療法，可以顯著延長患者的生存期並控制併發症的產生8]。根據COMMODORE 3的研究結果，Crovalimab可以降低PNH患者的乳酸脫氫酶（LDH）水平並提高其避免輸血的比例，更好地幫助患者實現溶血控制、避免輸血依賴，是一款具有臨床應用前景的C5抑制劑。」
PNH病友之家負責人佳佳表示：「因為缺乏有效的治療藥物，我國PNH患者目前仍以輸血和對症治療為主。很多患者處於人生中本應最美好的年紀，卻要長期承受病痛的折磨，生活質量低下，心裡也十分痛苦。很高興看到這項III期研究獲得了陽性結果，有望為國內患者提供全新的治療選擇。我們期待Crovalimab儘快上市，讓患者們能在人生的黃金階段，回歸簡單、自由的生活。」
羅氏全球藥品開發中國中心負責人李昕博士表示：「COMMODORE 3研究達共同主要終點，對C5抑制劑的研發及未來PNH的治療都具有里程碑式的意義。作為新一代C5循環抗體，Crovalimab可以更高效地清除體內的C5，同時具有更長的半衰期、更便利的給藥方式，支持PHN患者間隔較長時間自主給藥。」
羅氏製藥中國總裁邊欣表示：「羅氏始終秉承『先患者之需而行』的理念，持續深耕血液疾病領域，我們希望Crovalimab成為羅氏史上首個以中國作為全球首發的創新藥物，這體現了羅氏服務中國患者的堅定承諾，及對中國藥物研發環境持續優化和市場健康發展的巨大信心。我們將通過與各方積極合作，加速Crovalimab的獲批上市，開啟羅氏『中國研發，服務世界』的新篇章，早日滿足PNH患者的未盡之需。」
羅氏正針對Crovalimab開展一項綜合臨床開發計劃，其中包括了三項III期研究，共納入約500名PNH患者。除COMMODORE 3研究外，另有兩項全球III期研究正在評估將Crovalimab作為PNH的潛在治療選擇，分別為：評估接受過已獲批C5補體抑制劑治療的PNH患者轉用Crovalimab進行治療的COMMODORE 1研究，以及評估Crovalimab用於未接受過C5補體抑制劑治療的PNH患者的COMMODORE 2研究。除PNH外，亦有一項涵蓋多個治療領域的Crovalimab綜合臨床開發計劃正在開展中。
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關於COMMODORE 3研究
COMMODORE 3是一項僅在中國開展的多中心、單臂III期研究，旨在評估Crovalimab在既往未經補體抑制劑療法的陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）患者中的療效、安全性、藥代動力學和藥效學。該研究將招募年齡大於等於12歲、體重大於等於40公斤、且未接受過補體抑制劑治療的PNH患者。約51名患者接受了為期至少24周的Crovalimab治療。
關於Crovalimab
Crovalimab（RG6107）是羅氏旗下日健中外製藥（Chugai）利用循環抗體技術發現的一種人源化C5補體抑制劑單克隆抗體。通過阻斷C5裂解為C5a和C5b，它有望抑制補體活化，而補體活化正是導致許多疾病發生的原因。由於補體系統是一種關鍵的先天免疫防禦機制，羅氏計劃研究這種抗體在治療更廣泛的補體介導疾病中的潛力。
關於羅氏血液
20多年來，羅氏致力於為惡性和非惡性血液病患者開發藥物，在這一治療領域積累了豐富的經驗與知識。現如今，羅氏的投入遠超以往，努力為各類血液病患者提供創新的治療選擇。目前公司獲批的藥物包括美羅華®（利妥昔單抗）、佳羅華®（奧妥珠單抗）、Polivy®（維泊妥珠單抗）和舒友立樂®（艾美賽珠單抗）；另外還包括淋巴瘤創新藥glofitamab和mosunetuzumab（CD20xCD3 T細胞-雙特異性抗體），以及Crovalimab（旨在優化補體抑制的抗C5抗體）。羅氏的科學專業知識，加上廣泛的產品組合和產品線，也為開發進一步改善患者生活的聯合治療方案提供了獨特的機會。
關於羅氏
羅氏是一家全球領先的生物技術企業，總部在瑞士，擁有125年悠久歷史。結合製藥和診斷兩大領域的獨特優勢，我們致力於通過個體化醫療推動科學進步，改善人類生活。羅氏製藥中國成立於1994年，作為第一家入駐上海張江高科技園區的跨國企業，羅氏製藥是抗腫瘤、抗感染、移植、風濕免疫等關鍵領域的市場領導者。目前，羅氏製藥在華擁有24款產品，覆蓋8大治療領域。在大型跨國藥企中，羅氏率先在華建成並不斷升級和完善，包括研究、開發、生產、營銷等環節在內的完整醫藥價值產業鏈。同時，羅氏還與政府、醫療機構以及非政府組織等社會各界多方攜手，共同探索創新的合作模式，通過一系列有影響力和可持續的舉措惠及更多的中國患者。