首年融三輪,國內第一家血小板細胞療法公司,獲北極光等創投投資

小飯桌新媒體 發佈 2022-06-21T08:19:08.706173+00:00

從去年開始,行業內湧現了一批iPSC方向的公司,不同公司之間獲取的體外功能細胞有所差異,比如巨噬細胞、神經細胞、NK細胞等,血霽生物便是其中之一。

誘導多能幹細胞(iPSC)作為「萬用細胞」是生物學界近年來最為意義非凡的發現之一。

iPSC是一種可以無限增殖並具有多項分化潛能的細胞,最早於2006年由日本學者山中伸彌發明而來,2012年被授予諾貝爾生理學獎。iPSC的出現使得各種人體細胞的工業化生產成為可能,近年來,其在醫療領域的應用正從基礎研究逐步走向臨床研究。

從去年開始,行業內湧現了一批iPSC方向的公司,不同公司之間獲取的體外功能細胞有所差異,比如巨噬細胞、神經細胞、NK細胞等,血霽生物便是其中之一。

血霽生物成立於2021年,作為新型細胞治療企業,其主要致力於造血世系(包括血液細胞和免疫細胞)的體外再生,具有獨特的幹細胞重編程、編輯和分化技術。現階段血霽生物將專注於血小板輸注與藥物遞送,同時其已經做好了對幹細胞定向分化成血液系統和免疫系統各類細胞的技術和專利布局,為未來豐富產品管線奠定了基礎。目前血霽生物研究已經完成概念驗證,正處於功能驗證階段。

融資方面,2022年5月,血霽生物完成Pre-A+輪融資,由魯信創投、方正和生投資、朗煜資本和泰融創投共同投資,老股東葦渡創投、貫邦資本、北極光創投、碧桂園創投等繼續加持。這已經是血霽生物自成立以來完成的第三次融資,此前投資方還包含招銀國際、紅杉中國、鼎暉投資等。

專注幹細胞研究十餘年

幹細胞是一類能夠無限增殖、自我更新以及無限分化的細胞,如果將人體比作一顆不斷成長的參天大樹,幹細胞就是樹最底層的種子。

幹細胞的發展主要伴隨著由細胞到細胞的治療方案的完成,即從一個人體獲取幹細胞輸注給另一個人體,比如在臨床中應用較為廣泛的骨髓間充質幹細胞,其與造血幹細胞聯合使用可以提高移植的成功率,加速造血重建。

「但由於在早代技術中沒有進行定向誘導分化,當細胞被輸注進患者體內之後,其在人體內的運作就是黑匣子,會存在諸多問題,50年過去了,各國監管部門對它的安全性仍存在比較多的顧慮,對幹細胞臨床應用的審批也一直非常慎重。這也解釋了為什麼老一代幹細胞公司一直難以擁有較高的市值, 從而限制了發展的步調。「血霽生物創始人朱芳芳表示。

在這個痛點之下,2018年至今,國內外出現了一批進行定向誘導分化的企業,這些公司更重視幹細胞一一對應的應用,比如血液細胞和免疫細胞的再生,以及用體外獲取的胰腺細胞去治療糖尿病、用分泌多巴胺的神經元治療帕金森。

由於針對性更強、安全性更高,這批公司大都擁有高市值(估值)。從國外來看,細胞療法巨頭Sana Biotechnology以6.756 億美元的IPO募資金額成為臨床前生物技術公司有史以來規模最大的IPO,針對帕金森治療的IPSC公司Aspen近期宣布完成1.475 億美元 B 輪融資;從國內來看,除了血霽生物是這場IPSC革命的引領與參與者,此外士澤生物、賽元生物、艾凱生物等成立一年多以來也都獲得資本青睞。

在創立血霽生物之前,朱芳芳曾在科研技術與產業上有過多年積累。科研技術上,其在史丹福大學「幹細胞之父」Irving Weissman實驗室和北京大學鄧宏魁教授實驗室的學習工作時間長達13年;產業上,朱芳芳曾任北大北加洲校友會會長、美國浙江商會秘書長,並在美國的VC機構從事了多年醫療健康方向的投資。

在幹細胞的產業轉化道路上,仍舊有許多的障礙需要被克服。「即便我的導師被稱為『幹細胞之父』,在2016年他的公司Stem Cell Inc.也因為臨床試驗的失敗而走向結束。」但隨著上文中所提到新一波IPSC革命的來臨,朱芳芳認為全球市場已經得到了初步教育,於是在2020年,其便回國創立了血霽生物。

早期將專注於血小板的輸注與藥物遞送

血霽生物主要致力於造血世系(包括血液細胞和免疫細胞)的體外再生,現階段其核心研究血小板的輸注與藥物遞送。

一方面,朱芳芳在Irving Weissman實驗室時,就主要圍繞造血幹細胞進行研究,並且其已經看到了血小板的轉化醫學機會;另一方面,用於輸注的血小板在臨床中具備稀缺特性。

同時,朱芳芳看到國外已經有將血小板作為新型細胞療法核心研發產品的企業——美國的PlateletBio與日本的Megakaryon。這兩個公司均為教授創業項目,前者來自哈佛團隊,後者來自東京大學與京都大學,朱芳芳回憶,在其回國時,PlateletBio已經在美國打開了局面,在2021年下半年,Plateletbio也再獲7500萬美金的B輪融資。

作為人口大國,中國對於血小板在民用上有非常大的需求。血小板作為身體內唯一負責凝血的細胞,其缺乏會帶來全身性出血。血小板減少症是一類症狀,會出現在諸多疾病中,其中最常見的是癌症,在癌症治療的過程中,比如放療或化療,都會導致造血幹細胞受到損傷。另外,在ICU、急診室、產科、兒科等都會涉及到血小板的使用。

血小板最基礎的用途是輸注。一般血液中有三種成分血,分別為血漿、紅細胞與血小板,其中前兩者都有較長的生命周期,可以儲存,而血小板只有5天的貨架周期,必須要現獻現用,而且一旦患者血小板真的出現問題時,其需要在固定周期內反覆輸注血小板。

血霽生物目前仍處在早期研發狀態,但對於未來產品的應用場景,有著清晰的定位。在血小板的輸註上,血霽生物現階段將主要針對於血小板減少症。其開發的血小板是一款「通用型」產品,可以根據血型劃分為A型、B型、AB型、O型,適用於絕大多數病人。對於需要HLA配型的患者,血霽生物可以提供定製化服務,即從患者本身獲取細胞,分化出血小板量可供患者多次使用。

除了輸注之外,因血小板生物相容性較好,血霽生物還正在搭建血小板藥物遞送平台。據朱芳芳介紹,血小板的輸注市場規模在150億美金左右,藥物遞送市場大致為500億美金。

關於血小板細胞的體外獲取,血霽生物核心應用的技術是定向誘導分化。其中既包含對現有造血幹細胞進行誘導分化,也包含通過IPS路徑得到血小板。

未來除了血小板的輸注與藥物遞送,血霽生物還將拓展到創傷修復、醫美、運動醫學、抗衰老等領域。目前其已經成功遞交了iPSCs建系、幹細胞分化成NK、巨噬細胞等各造血世系細胞的專利。

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