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2022年5月，美國食品藥品監督管理局（FDA）宣布對「1型糖尿病患者的研究性幹細胞衍生療法的臨床試驗（VX-880）」予以臨床擱置，原因是缺乏足夠數據支持劑量的增加。
2022年7月11日，來自Healio網站的消息，FDA解除了該臨床擱置，允許臨床試驗繼續進行，該試驗可重新在美國多個地點進行篩選、登記和給藥。
VX-880為1型糖尿病「根治」帶來希望
VX-880是一種新型幹細胞來源胰島細胞替代療法，用於伴有低血糖意識受損和嚴重低血糖的1型糖尿病患者的疾病治療。
本項研究共計劃納入17名1型糖尿病重症患者，為期五年。通過靜脈輸注的方式，患者接受單次注射VX-880治療，劑量為目標劑量的一半，同時接受免疫抑制治療。在基線和第90天時，研究者使用混合餐耐受試驗（MMTT）對胰島細胞功能進行了評估，並對胰島素標誌物C肽水平進行了量化。2021年10月，相關藥企公布了首位患者90天研究結果。
在VX-880治療前的基線檢查中，該名患者空腹和食物刺激後均無法檢測到C肽，表明沒有內源性胰島素生成。在VX-880治療後90天，空腹C肽為280 pmol/L（表明有基礎胰島素產生），MMTT刺激後C肽峰值水平增加至560 pmol/L（表明VX-880恢復了葡萄糖反應性胰島素的產生）。
同樣在第90天，HbA1c從基線檢查時的8.6%降低到7.2%，每日胰島素劑量由基線的每天34個單位下降到第90天就診時的7天期間2.9個單位的平均日劑量，每日外源性胰島素劑量減少了91%。
藥物安全性結果：在第一例患者中，未發現與VX-880相關的嚴重不良事件（SAE），大多數不良事件為輕中度。90天內，只出現1例嚴重程度較輕的皮疹事件，已緩解。
研究進度
在試驗停止時，已有三名患者在 1/2 期研究中接受了VX-880治療。在研究的A部分中，兩名患者接受了一半目標劑量的細胞，而在研究的B部分中，第三名患者接受了全部目標劑量。試驗的 B 部分將評估目標劑量下五名患者的安全性和有效性，然後在 C 部分擴展到其他患者。
參考文獻：
[1]FDA lifts clinical hold on trial for novel stem cell-derived therapy for type 1 diabetes. [EB/OL].[2022-7-11].https://www.healio.com/news/endocrinology/20220711/fda-lifts-clinical-hold-on-trial-for-novel-stem-cellderived-therapy-for-type-1-diabetes
[2]FDA places hold on trial of novel cell therapy for type 1 diabetes[EB/OL].[2022-5-5].https://www.healio.com/news/endocrinology/20220505/fda-places-hold-on-trial-of-novel-cell-therapy-for-type-1-diabetes.