今天（18日），國家醫保局公布了國家醫保藥品目錄調整情況和新版目錄。今年的目錄調整主要面向新冠治療用藥、近5年新上市或說明書修改的藥品、國家基本藥物、罕見病用藥等。通過此次調整，111種藥品新增納入目錄，包括慢性病、腫瘤、抗感染、罕見病、新冠治療用藥等。
全新作用機制讓患者獲益的高價值創新藥物不斷湧現，極大地填補了臨床用藥的空白。國家醫保局在遵循「保基本」的原則基礎上，對「促創新」也給予了更大力度的支持，從而促成了多項高價值創新藥物加快進入國家醫保目錄。
罕見病及腫瘤領域創新藥物納入醫保目錄
得益於國家將重大疾病醫療保障列為政府工作的優先事項之一，罕見病和腫瘤患者的用藥可及性得到了空前的提高。
武田中國今年新增三款創新藥物列入國家醫保目錄，包括罕見病全球創新藥拉那利尤單抗注射液、腫瘤靶向藥物布格替尼片與注射用維布妥昔單抗，覆蓋遺傳性血管性水腫、ALK陽性非小細胞肺癌與CD30陽性淋巴瘤疾病領域。
本次納入醫保的拉那利尤單抗注射液2021年正式進入中國，是全球首個針對遺傳性血管性水腫的單克隆抗體藥物，將開啟中國HAE治療的全新時代。
遺傳性血管性水腫是一種罕見遺傳病，主要發作特徵為反覆發生的局部皮下或黏膜水腫，75%患者在10-30歲期間首次發作。大多數患者的發作無法準確預測，其中，喉部發生水腫時進展迅速，若搶救不及時，平均4.6小時可導致患者窒息死亡。據統計，我國有59％患者發生過喉頭水腫，其致死率最高可達40%。作為全球首個針對遺傳性血管性水腫的單克隆抗體藥物，拉那利尤單抗可靶向抑制患者體內活化的血漿激肽釋放酶，降低患者因頻繁且不可預測的急性水腫發作帶來的疾病負擔。
在腫瘤領域，靶向ALK陽性非小細胞肺癌的創新藥物布格替尼片在獲批不到一年的時間內快速納入醫保。ALK陽性晚期非小細胞肺癌是少見且高度兇險的肺癌亞型，被稱為肺癌中的「鑽石突變」，其主要原因在於這類患者經ALK-TKI治療後可取得長期生存獲益。但對這類患者的治療同樣存在挑戰：這類患者中約55%會出現腦轉移的現象，且過往傳統療法往往難以控制和預防。布格替尼降低整體人群疾病進展和死亡風險高達57%，中位無進展生存期超越30個月。
同濟大學附屬上海市肺科醫院腫瘤內科主任周彩存教授表示：
「很高興看到布格替尼在進入中國的同年便被快速納入新版醫保目錄。布格替尼的療效數據和安全性已經過臨床驗證，有望幫助ALK陽性晚期非小細胞肺癌真正實現長期可控可管理，是ALK陽性晚期非小細胞肺癌患者的一線優選。」
本次納入醫保目錄的另一款藥品為靶向CD30陽性淋巴瘤的腫瘤創新藥注射用維布妥昔單抗，目前已在中國獲批用於CD30陽性的復發或難治性系統性間變性大細胞淋巴瘤、復發或難治性經典型霍奇金淋巴瘤、既往接受過系統性治療的原發性皮膚間變性大細胞淋巴瘤或蕈樣真菌病的成人患者治療。
哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍教授表示：「CD30陽性淋巴瘤患者在臨床上常缺乏有效的治療方案，患者迫切需要創新藥物來滿足治療需求。越來越多的淋巴瘤全球創新藥物快速納入醫保，將有助於進一步推進中國淋巴瘤診療的規範化進程。」
提高藥物可及性，讓更多患者用得起最新好藥
多發性硬化領域藥物富馬酸二甲酯腸溶膠囊此次最新被納入國家醫保目錄。
多發性硬化是一種嚴重、終身、進行性、致殘性的神經免疫性疾病，會讓患者逐步喪失自理能力，造成癱瘓、失明甚至失去生命。我國預計有3~5萬名多發性硬化患者，如果不及時治療，患者會出現多次復發，殘疾不斷進展，預期壽命比健康人群平均縮短6~7年。
疾病修正治療是國內外指南及共識推薦的多發性硬化緩解期標準治療。本次進入國家醫保目錄的DMT藥物富馬酸二甲酯腸溶膠囊被國內外多個指南/共識及綜述推薦為復發緩解型多發性硬化的一線治療，可以透過血腦屏障，激活外周及中樞的Nrf2通路，發揮免疫調節和神經保護雙重作用。
復旦大學附屬華山醫院神經內科主任董強教授表示：
「作為醫者，我很高興看到富馬酸二甲酯腸溶膠囊能夠進入國家醫保目錄，這將顯著提高藥物可及性，大幅降低患者經濟負擔，進一步豐富中國醫生和患者的治療選擇。非常期待與中國多發性硬化患者共赴一場『十年不復發』之約！」
渤健透露，2021年12月藥物氨吡啶緩釋片在中國獲批半年後即被納入國家醫保，而隨著富馬酸二甲酯腸溶膠囊成功納入醫保，力促多發性硬化「因症共治」診療新格局的臨床普及。
治療成人嗜酸性肉芽腫性多血管炎的葛蘭素史克的生物製劑美泊利珠單抗注射液此次也被納入國家醫保目錄。作為全球首個獲批上市的靶向人抗白介素-5（IL-5）單克隆抗體生物製劑，美泊利珠單抗在中國獲批僅一年後即被納入醫保。
嗜酸性肉芽腫性多血管炎是一種罕見的自身免疫性疾病。與其他血管炎不同，這種病最早且最易累及呼吸道和肺臟。然而隨著病情的進展，全身多個系統均可受累並造成不可逆的器官損害。
北京協和醫院風濕免疫科田新平教授指出：
「美泊利珠單抗作為一種生物靶向製劑，可使嗜酸性肉芽腫性多血管炎患者的嗜酸粒細胞水平持續減少至正常範圍，從而減少嗜酸粒細胞所介導的炎症和組織損傷，緩解呼吸道和肺部相關症狀。」
美泊利珠單抗的治療靶標是細胞因子IL-5，IL-5是嗜酸粒細胞成熟、激活和存活的主要細胞因子。這種創新藥物抑制嗜酸粒細胞的生物活性並使其數量持續降低至正常水平，從而減少嗜酸粒細胞所介導的炎症和組織損傷，維持健康狀態。
去年剛上市就獲批免疫領域三個適應症的國內首個選擇性JAK1抑制劑烏帕替尼緩釋片成為了今年國談結果揭曉的一大亮點。
烏帕替尼是由生物製藥企業艾伯維研發的小分子口服靶向藥物，去年獲批用於治療成人和12歲及以上青少年特應性皮炎、類風濕關節炎和銀屑病關節炎，成為目前我國覆蓋適應症最多的選擇性JAK1抑制劑。
特應性皮炎被稱為皮膚科的「頭號疾病」，是由多種炎症因子和炎症通路共同作用所致的免疫介導性疾病。我國現有超3000萬的特應性皮炎患者，其中10%為青少年群體。反覆的瘙癢和裸露部位的皮損，給青少年患者帶來生理和心理方面的雙重負擔。作為國內目前唯一可用於12歲以上青少年特應性皮炎治療的選擇性JAKA1抑制劑。能夠快速阻擊炎症反應。在臨床治療中，烏帕替尼呈現出1天快速止癢、2周清除皮損，特別對於頭面部、上肢部位的皮損清除也呈現顯著的臨床獲益。