(簡稱MDS)是一種骨髓造血功能異常疾病，目前認為是造血幹細胞增殖分化異常所致的造血功能障礙。主要表現為外周血全血細胞減少，骨髓細胞增生，成熟和幼稚細胞有形態異常即病態造血。部分患者在經歷一定時期的MDS後轉化成為急性白血病;部分因感染、出血或其他原因死亡。
MDS治療主要解決兩大問題：骨髓衰竭及併發症、AML轉化。就患者群體而言，MDS患者自然病程和預後的差異性很大，治療宜個體化。根據MDS患者的預後積分，同時結合患者年齡、體能狀況、依從性等進行綜合評定，選擇治療方案。
不同類型的MDS，血象與骨髓表現也不同
一、難治性貧血(RA)
血象：貧血，偶有的患者粒細胞減少、血小板減少而無貧血。網織紅細胞減少。紅細胞及粒細胞有病態造血現象。原始細胞無或<1%。
骨髓：增生活躍或明顯活躍。紅系增生並有病態造血現象。很少見粒系及巨核系病態造血現象。原始細胞<5%。
二、環形鐵粒細胞性難治性貧血(RAS)
骨髓中環形鐵粒幼細胞數為骨髓所有有核細胞的15%以上，其他同RA。
三、難治性貧血伴有原始細胞增多(RAEB)
血象：2系或全血細胞減少，多見粒系病態造血現象，原始細胞<5%。
骨髓：增生明顯活躍、粒系及紅系都增生。3系都有病態造血現象，原始細胞Ⅰ型+Ⅱ型為5%～20%。
四、慢性粒，單核細胞白血病(CMML)
血象：單核細胞絕對值>1×109/L。粒細胞也增加並有顆粒減少或Pelger-Huet異常。原始細胞<5%。
骨髓：同RAEB，原始細胞5%～20%。
五、轉變中的RAEB(RAEB-T)
血象及骨髓似RAEB，但具有下述三種情況的任一種：
①血中原始細胞75%;
②骨髓中原始細胞20～30%;
③幼稚細胞有Auer小體。
目前對不同類型MDS 採用相應的不同治療對策。其有三種轉歸，好轉，纏綿，惡化。轉歸傾向的關鍵，在於是否堅持合理科學的治療。體質的強弱，脾腎的盛衰，肝氣的調達。
因此，對於各型MDS的治療採用中西醫結合的措施治療。具體包括：西醫刺激骨髓造血誘導分化小劑量化療，聯合化療。中醫辨證論治，減輕化療的副作用，飲食調理，生活調理，精神調理通過中西醫綜合治療以期骨髓病態造血，提高機體免疫功能，從而使MDS好轉，減少或延緩惡化。
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