醫藥行業，炒作永遠存在。但不得不承認，眼下的醫學界正閃耀著無限可能，引領時代的新技術無需炒作，早已晃得人眼花繚亂。
CRISPR技術開創者之一詹妮弗·杜德納（Jennifer Doudna）如此說道：「我經營自己的實驗室已近30年了。我可以說，在過往漫長的科研歲月里，我從未經歷過最近5年這樣的盛況。」
杜德納憑藉對基因編輯的貢獻獲得2020年諾貝爾獎。CRISPR猶如一把基因魔剪，也被稱為人類基因組的「文字處理器」，而在杜德納口中，這是「一種真正能夠重寫生命代碼的技術」。
長期任職於加州大學伯克利分校的她在2012年發表了自己的諾獎論文，也開闢了CRISPR驅動治療的新天地，這片天地如今看來前景無限。杜德納認為：「我們正處於科學突破加速湧現的非凡時期。」
新冠大流行期間，mRNA技術撐起了Covid疫苗的研發。此外，CRISPR也需要mRNA助力。作為一套新興的醫學工具，mRNA技術有望被廣泛應用：
開拓免疫療法和下一代癌症治療，推動新型減肥藥研發，在AI幫助下求索新的科學見解和藥物開發途徑，疫苗被譽為將改變世界上一些最棘手的傳染病的遊戲規則。
美國疫苗研究中心前副主任、mRNA疫苗開發的核心人物、免疫學家巴尼·格雷厄姆（Barney Graham）最近一直在撰寫有關《疫苗學新時代》的文章，在他看來，mRNA技術的突飛猛進令人震驚，「我們無法想像會在未來30年看到什麼，目前的進步速度是指數級的」。
改變世界的創新
回顧歷史，一款新藥或疫苗的研發往往耗時幾年、十幾年甚至幾十年。然而，新冠疫苗的第一個mRNA序列只用一個周末就設計了出來，成品疫苗只用幾個月時間就「速成」了。這個加速的時間表挽救了不計其數的生命。
疫苗奇蹟不僅拯救新冠患者生命，作為第一個獲得美國FDA批准的mRNA產品，它的成功也推動了一系列潛在同類應用的進展——針對愛滋病毒、結核病、寨卡病毒、呼吸道合胞病毒以及各種癌症的mRNA疫苗。
當然疫苗創新不只局限於mRNA。牛津大學研製的一款瘧疾疫苗已獲加納和奈及利亞的臨時批准。（瘧疾每年造成全球60萬人死亡。）此外，下一代登革熱疫苗的早期試驗表明，它可以減少80％甚至更多的有症狀感染。
眼下我們正處於生物醫學的黃金時代嗎？
我們看到乳腺癌新藥的臨床試驗得到了前所未見的生存率，針對術後肺癌患者的新療法有望將死亡率降低一半以上，針對直腸癌的新療法使一個患者小組全都擺脫癌症。
我們也看到，網紅減肥藥Ozempic和Wegovy似乎正要改善人們普遍肥胖的問題。這一突破在美容塑身和醫學倫理層面上已被介紹和爭論了很多，以至於大家很容易忽視——對於某些國家/地區而言，例如美國，肥胖是其居民最大的可預防死亡性風險因素之一。
2019年，美國第一個接受CRISPR基因療法的病人用此法治療了鐮狀細胞病。之後的短短4年間，研究者嘗試用CRISPR療法治療先天性失明、心臟病、糖尿病、癌症和愛滋病等疾病。
目前，僅有兩份關於此類療法的申請提交至FDA處，但可以想見——全世界約有4億人患至少一種由單基因突變引起的疾病，而CRISPR有能力輕鬆解決它們。
當杜德納想像再過個一兩年，CRISPR能有何新應用時，前景看起來令人陶醉，隨便舉兩個例子：提供針對高膽固醇和冠狀動脈疾病的單基因保護，可期；插入一種基因用以抵禦阿爾茨海默病，可期。
我們正行進在指數級的大道上嗎？
2023年1月，《自然》雜誌刊載一篇廣受關注的論文。論文作者指出，顛覆性科學突破的發生率隨著時間推移而穩步下降，部分原因是學術壓力失調，如今的科研人員比之過去，專業範圍更狹窄，並且更頻繁地在科學邊緣進行修補。
但當談論新疫苗和療法的產出時，我們發現這個領域形式大好，成果斐然，數十年努力帶來了真正的突破。那麼，這是否意味著我們正沿著指數級曲線發展，正朝著壽命大幅延長和癌症徹底消除的目標靠近呢？
答案當然也是否定的。新冠大流行期間，很多人發出了加快藥物研發步伐的呼籲，有些人強調應當降低研發成本。自20世紀70年代以來，藥物開發成本每10年翻一番。
我們也許可以通過重新設計臨床試驗，或採用所謂的人體挑戰試驗，抑或簡化藥物審批流程，來降低藥物開發成本。格雷厄姆則強調全球分配和獲取的問題：新技術能否到達最需要它的地方？
1987年，美國經濟學家羅伯特·索洛（Robert Solow）評論稱：你可以在任何地方看到計算機革命——除了在關於社會生產力的統計數據上。
就當時來看，這一評價無可厚非；雖然人們感受到，信息技術已然改變整個人類的工作、生活方式，但這種巨大變化並未以任何明顯的統計學方式呈現在國家經濟數據上。
當下面對著生物醫學前沿浪潮的我們，恰如1987年審視計算機的索洛。在看到CRISPR和mRNA、新療法和新疫苗給我們生活帶來更顯著、更實際、更多樣、更高頻的影響之前，態度仍然是曖昧的，耐心仍然是必需的。
杜德納在過去5年見證的學術盛況，會變成不久後我們切身體會到的醫療盛況嗎？
資料來源：
Suddenly, It Looks Like We're in a Golden Age for Medicine
END
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