21世紀經濟報導記者 季媛媛 上海報導 3月1日，新版國家醫保藥品目錄正式落地實施，一批抗腫瘤藥、「救命藥」和慢性病患者急需的創新藥被納入醫保報銷。新版醫保藥品目錄新增111種新藥，包括23種抗腫瘤藥物。納入醫保後，不少腫瘤藥物價格降價幅度明顯，以胃腸間質瘤治療藥物瑞派替尼為例，該藥的價格降幅約60%。在此基礎上，上海不同醫保類型的患者還能報銷50%-92%不等。醫保後，符合報銷條件的胃腸間質瘤患者每月最低僅需自付兩千餘元。
61歲的朱先生是胃腸間質瘤患者，從2022年8月開始服藥，目前病情穩定。朱先生的家屬告訴21世紀經濟報導記者，在瑞派替尼進醫保之前，一個月4萬元左右的治療費用，對於我們這樣的普通家庭並非易事。「如今瑞派替尼被納入醫保，父親的心理壓力和家庭經濟負擔都大大減輕，讓我們更有信心。」
醫保前，一個月治療藥物4萬，這對於腫瘤患者而言不失為一筆較為沉重的經濟負擔，那麼，為何這款藥物價格會這麼昂貴？該藥物背後的胃腸間質瘤究竟是怎樣的疾病？帶著這些問題，21世紀經濟報導記者採訪了上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院胃腸外科主任醫師汪明，他表示，胃腸間質瘤早期可以通過手術根治，晚期患者因為錯過了手術機會，只能服用靶向藥，但耐藥是個老大難問題。部分患者在經過一線、二線和三線靶向藥的治療後，一度面臨無藥可用的境地。
「在門診中，我們遇到過一些四線患者，因長期治療掏空了積蓄，面對高昂費用只能望而卻步，怕拖累家庭而放棄治療，看到這樣的情形我們往往也很心痛。我們也希望更多藥物能夠納入醫保，能為患者帶來生存新希望，助力其減輕經濟負擔，堅持規範治療。」汪明說。
易被忽視的胃腸間質瘤
胃腸間質瘤（gastrointestinal stromal tumor，GIST）是一種起源於間葉組織的軟組織肉瘤，最常見的發病部位是胃和小腸，它在國際上屬於罕見疾病。胃腸間質瘤年發病率約為1/10萬~2/10萬，約占全部肉瘤的1/5。國內每年約有3萬名新診斷的患者，有超過10萬名患者正在接受治療，該病多見於50-70歲的中老年人。
汪明介紹，胃腸間質瘤這個疾病應該說是消化道最常見的起源於間葉組織的腫瘤。從發病率來看，和胃腸道最常見的其它惡性腫瘤如胃癌和腸癌相等相比，胃腸間質瘤的發病率肯定是相對來說低的。之前有觀點認為，胃腸間質瘤可以說是罕見病或者是少見病，但是實際上從真正的臨床來看，其實胃腸間質瘤的發病率應該是遠遠高於罕見病的定義。
「根據目前使用得比較多的流行病學的數據來看，每年新發病例數100萬人中大概10-20人，但是實際上這個數據是有低估的。再看我們國內的胃腸間質瘤發病情況，其實根據我們國家曾經做過的流行病學的研究，基本上我們國內的新發病例數在全世界應該屬於比較高的水平。」汪明說。
在臨床，該疾病也被認為起病具有隱匿性，往往發現於疾病晚期而錯過最佳治療時期。由於這類疾病發病率較低，胃腸間質瘤較小時，絕大多數患者可能沒有症狀。早期腫瘤較小時多無症狀，後期隨著瘤體的增大，患者才會表現出一些明顯的症狀，包括噁心、嘔吐、腹痛、黑便和貧血等，但這些症狀也可見於其他消化道疾病，因此容易被忽視和漏診，往往在疾病晚期才被發現，對患者造成致命傷害。
隨著腫瘤變大，患者會出現消化道出血、腹部疼痛等症狀。這些症狀並無特異性，很多消化道疾病都可以有類似症狀。在首次就診的患者中，約20%-50%已發展成為晚期；有11%-47%的患者已發生了肝轉移和腹盆腔轉移，錯過了最佳治療時機。
「我父親剛開始的感覺就是陰陰的疼，肚子上有壓迫感，然後飲食上出現口味下降的情況，排泄物也不斷減少。這些症狀也給基層醫生一定的誤導，2014年，父親在當地醫院被診斷為闌尾囊腫。直到一年後，父親才在一線城市的大型三甲醫院確診為胃腸間質瘤。」朱先生的家屬說。
汪明也表示，鑑於所有GIST均屬於潛在惡性或惡性，亟需重視早診早治。目前臨床上對於該疾病的主要治療手段包括兩方面：外科手術切除及藥物治療。相對來說，手術切除主要是針對局限性、沒有發生轉移、有切除條件的這部分腫瘤病人。
「但是由於胃腸間質瘤比較隱秘，所以很多患者來就診的時候已經處於進展期或者是晚期的階段，也就是說，要麼是腫瘤很大，沒有機會切除，要麼是已經發生轉移了，這種情況手術價值就比較有限，可能要進行藥物治療。」汪明說。這也意味著，對於胃腸間質瘤患者而言，更多的患者需要規範的藥物治療。
如何實現規範化治療？
對於胃腸間質瘤患者患者而言，規範的藥物治療不可或缺。實際上，在過去20年裡，市場上已經有多款靶向藥物相繼獲批，包括一線用藥伊馬替尼（註：即電影《我不是藥神》中的「格列寧」，它的適應症也包括胃腸間質瘤）、二線用藥舒尼替尼、三線用藥瑞戈非尼和四線用藥瑞派替尼。部分患者通過服藥甚至帶瘤生存了20年。
但鑑於晚期胃腸間質瘤患者一線治療發生耐藥後，疾病會迅速進展；現有二/三線藥物臨床獲益有限，且安全性不佳；晚期患者繼發耐藥突變的情況複雜等情況，特別在與疾病長時間對抗中，耐藥問題逐漸凸顯。晚期、有轉移的患者在一線治療後，無進展生存期為20-22個月，即一般不到兩年就會復發。一旦復發，就要使用二線、三線的治療藥物，但患者很快會出現耐藥，一度面臨無藥可用的境地。如此，臨床需要更多的藥物以幫助胃腸間質瘤患者獲得更為規範化的治療。
汪明也表示，從藥物治療的角度來說，胃腸間質瘤這個疾病是比較特殊，它是靶向治療的典範。也就是說，這個腫瘤對於靶向治療的療效或者說應答是非常好。因此，靶向治療在胃腸間質瘤的治療當中發揮了非常重要的價值。從靶向治療來說，它標準的一線治療是伊馬替尼，但是在臨床上往往這部分患者在使用伊馬替尼之後可能最終大約在兩年左右的時候會出現疾病進展或者是耐藥，這個時候就要切換到後線治療，二線治療是舒尼替尼，三線治療是瑞戈非尼，四線治療的藥物是瑞派替尼。
「四線治療相較於前面的二線和三線藥物，它對於腫瘤的廣譜的繼發突變有更良好的抑制，而且安全性也更好，因此從一定程度上滿足了既往臨床上沒有被滿足的需求。」汪明說，但過去，四線治療藥物的費用較為昂貴，導致藥物的可及性其實並不高。
「患者在過去使用藥物的時候，每個月的治療成本是4萬左右。在經歷了多次降價，同時也被納入醫保後，降價的幅度達到60%，較大程度地降低治療成本，我相信可以大大提高這個藥物的臨床可及性。」汪明說，實際上，除了需要解決患者的支付難題外，胃腸間質瘤患者也會面臨其他方面的挑戰，包括生理、心理、社會等多個方面。
從生理方面來看，腫瘤本身會給患者帶來生理上的改變，由於腫瘤的壓迫、腫瘤各方面引起的症狀導致的具體不適，同時，患者長期接受靶向藥物的治療，靶向藥物也有不良反應，這些不良反應也會給患者的身體帶來一定的傷害、帶來一系列的不適。從心理方面來看，患者可能由於恐懼疾病的復發、轉移或者說進展，可能會比較長期地處於恐懼的狀態或者說焦慮的狀態，甚至發展為抑鬱的狀態，這是患者在心理方面可能會面臨的巨大挑戰。此外，在社會方面，社會評價的問題會給患者帶來無形的壓力和負擔，特別是患者還從事著工作，需要承受僱傭方對他的評價、身邊親屬和朋友對他的社會評價。
「我們希望胃腸間質瘤的患者，即使出現了復發轉移，千萬不要喪失信心，積極配合治療、保持樂觀的心態，我覺得生存期是值得期待的。社會層面也要多給予患者一定的關愛，讓患者可以毫無顧忌的接受規律、規範的治療。」汪明強調。
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