CellPlus
近些年來CAR-T細胞療法在癌症治療領域取得了巨大的成功，尤其是在晚期血液腫瘤治療領域，即使是晚期復發患者，接受治療後也可以獲得有效緩解，部分患者在接受治療10年後仍然存活並且體內檢測不到任何癌細胞。但是，這並不是CAR-T細胞治療的極限：近些年來的研究證實CAR-T細胞療法在其他疾病治療中也可以發揮出良好的治療效果。此前的研究已經證實CAR-T細胞療法可以用於自身免疫性疾病（SLE）的治療，並取得了突破性的治療成果。而就在近期，國際頂級期刊Lancet上發布了CAR-T細胞療法的最新適應症進展。在這項新的研究中，CAR-T細胞療法再次在一種被稱為特發性炎症性肌病的自身免疫性疾病中發揮作用，接受治療的患者僅僅6個月就已經完全康復。
該文章報導封面 | 圖片來源：Lancet 雜誌官網
突發惡疾，患者無法站立
一開始41歲的患者並沒有意識到這種改變意味著什麼：他僅僅將這種健康狀況的惡化歸因為病毒感染，然而後續的變化直接讓患者意識到了事情的嚴重性。在短短不到1年的時間裡，患者的肌肉、關節、皮膚和肺部都出現了很大的問題，患者無法實現有效地站立，即使是移動幾英尺也成了遙不可及的事情。隨後他來到醫院進行檢查，結果診斷為抗合成酶綜合徵——這是一種特殊的抗免疫性肌肉炎症性疾病，患者體內合成胺基酸所需的酶（稱為氨醯-tRNA 合成酶）受到免疫系統的錯誤攻擊，從而影響身體的各種細胞功能。
對患者的肌肉組織進行肌肉活檢時發現束周肌萎縮以及肌纖維壞死，診斷為抗合成酶綜合徵 | 圖片來源：CD19-targeted CAR T cells in refractory antisynthetase syndrome
研究人員表示這種疾病相當嚴重，如果患者診斷太晚，或者接受治療時抑制免疫系統的藥物反應不充分，都可能導致患者死亡。遺憾的是：對於這位患者的治療，所有傳統的抑制免疫系統的藥物都失敗了，研究人員開始尋找新的治療方式：CAR-T細胞讓他們看到了希望。
CAR-T療法讓患者重獲新生
在所有療法都失敗的情況下，研究人員決定改造患者自身的T細胞，靶點選擇依舊是CD19，通過CD19-CAR-T細胞治療降低患者自身的免疫反應。治療結果也十分驚人：在接受治療後僅僅6個月的時間，患者的自身免疫性疾病已經被完全治癒，其健康狀況有了明顯改善，不論是肌肉、肺部還是關節的炎症都消失了。同時令研究人員感到驚訝的是，即使是在接受治療後患者停止服用所有的免疫抑制藥物，患者的疾病也沒有出現復發。
接受治療後，患者的症狀全部消失，同時身體機能得到明顯改善，在治療6個月後恢復到正常水平 | 圖片來源：CD19-targeted CAR T cells in refractory antisynthetase syndrome
即使是患者本人對此也感覺十分驚訝，接受治療後他感覺自身像是被重置了一樣，從無法活動完全恢復到正常狀態。研究人員表示這已經是CAR-T細胞療法治療的第二種自身免疫性疾病了，同時作為臨床治療的一部分，該項CAR-T細胞已經進入臨床，不論是系統性紅斑狼瘡還是肌肉炎患者都將有機會接受CAR-T細胞治療。相信隨著CAR-T細胞療法的進展，不僅僅是癌症，同時也將有更多的疾病將從這一療法中受益，目前很多被認為是「不治之症」或者「無藥可醫」的疾病，或許都可以在新的療法中找到突破點，進而找到治癒的可能。