2021年見證了FDA批准的多款令人印象深刻的療法，如果說有一件事是毫無疑問的，那就是疫情不會影響生物製藥公司將自己的產品在該機構最後審批期限之前推向市場的能力。

在備受爭議中Biogen阿爾茨海默病新藥Aduhelm獲得歷史性加速批准。Amgen的Lumakras更是在其密切關注中獲得FDA提前批准，這款藥物是全球首個批准的針對曾被認為是「不可成藥」KRAS突變的肺癌療法。

但是這場競賽還沒有結束，根據Evaluate Pharma數據，來自Argenx、UCB、輝瑞和羅氏等公司的 4 款潛在重磅炸彈仍有希望在2021年底獲得FDA批准上市。據Evaluate估計，到2026年，這些藥物的總銷售額累計約為71億美元。

Evaluate年中報告中的另一款重磅炸彈為Ascendis Pharma的長效生長激素 lonapegsomatropin-tcgd，這款藥物今年8月下旬獲得FDA批准。商品名為Skytrofa，2026年的銷售額預計將達到15億美元。

對於其餘的競爭者來說，獲得FDA的批准並不是完全有把握。首先，輝瑞的abrocitinib（阿布昔替尼）可能面臨更多阻礙，因為FDA在對Xeljanz（托法替布）進行調查後，對其他JAK抑制劑提出了新的安全警告。UCB的bimekizumab、羅氏的faricimab等候選藥物即使獲得批准，也將面臨激烈競爭。

根據Evaluate，以下為2021年FDA尚未做出的最具價值的審批決定：

N0 1：Efgartigimod

接下來幾個月FDA有望做出批准決定的藥物中，最有市場前景的是Argenx公司的efgartigimod，用於治療重症肌無力(gMG)，gMG是一種導致肌肉功能喪失的自身免疫性疾病。FDA將在12月17日做出審批決定。

如果獲得批准，efgartigimod將成為首個獲得FDA批准的抗FcRn單抗。Evaluate預計efgartigimod將在2026年為其帶來30億美元收入。這家比利時公司預計它將領先於重量級的FcRn競爭對手三年時間，如：強生收購的Momenta Pharmaceuticals、阿斯利康收購的Alexion Pharmaceuticals。

Efgartigimod旨在阻斷免疫球蛋白G (IgG) 的保護受體FcRn。從而降低與幾種自身免疫疾病有關的致病性IgG抗體。研究表明，與安慰劑相比，治療第26周後efgartigimod能夠更好地緩解症狀，該項研究也是FcRn藥物的首個積極III期結果。

此外，Argenx還試圖擴展efgartigimod用於其他5個適應症，並在歐洲和日本遞交治療gMG的監管申請。

N02：Bimekizumab

10月15日，UCB（優時比）的bimekizumab將迎來FDA批准決定，上市後，這款治療銀屑病的單抗將會面臨激烈競爭。

已有證據表明這款IL-17F/IL-17A單抗注射液將擊敗強生和諾華的重磅產品。Evaluate估計，到2026年，其銷售額預計將達到20億美元。

兩項獨立的研究表明，UCB的bimekizumab在重度斑塊狀銀屑病患者皮膚清除方面成功擊敗了強生的重磅炸彈Stelara和諾華的Cosentyx。

去年發表在《柳葉刀》雜誌上的結果表明，在與Stelara頭對頭試驗中，第16周時，bimekizumab組85%的患者銀屑病面積和嚴重程度指數（PASI）至少下降90%，59%的患者達到皮膚症狀完全清除。

而Stelara治療組僅有一半的患者達到PASI 90%和皮膚症狀完全清除。 基於這些結果，分析師估計，如果該藥物能在與Cosentyx的頭對頭研究中有相同表現，那麼它的前景將非常樂觀。bimekizumab確實做到了。

8月份發表在《新英格蘭醫學雜誌》上的結果表明，第16周時，bimekizumab組62%患者達到皮膚症狀完全清除，而Cosentyx組這一數值接近50%。然而，bimekizumab與較高的輕中度口腔念珠菌病或口腔真菌感染發生率有關。

當然，UCB在院外可能還會面臨其他競品。有人擔心在激烈的銀屑病市場爭奪中，艾伯維的Skyrizi和Humira、禮來的Taltz、安進的Otezla等可能因龐大的營銷預算戰勝bimekizumab。此外，百時美施貴寶和輝瑞的更多競品也即將參與進來。

N0 3：Faricimab

在大流行期間，拜耳和再生元憑藉其重磅炸彈眼科藥物Eylea安然度過了這場風暴，甚至還擴大了市場份額。

如今，羅氏希望憑藉其寄予厚望的雙特異抗體faricimab扭轉頹勢，FDA正在評估faricimab用於濕性年齡相關性黃斑變性(AMD)和糖尿病黃斑水腫(DME)的療效，預計將在今年年底前做出決定。

這家瑞士製藥公司已經證明，faricima至少可以與去年全球排名第六的暢銷藥相媲美。4項III期臨床研究表明，這款靶VEG和Ang2的雙特異性抗體的效果非劣效於Eylea，並且faricima組患者用藥間隔更長。

在整個試驗中，約有一半的患者使用faricimab能堅持4個月，而使用Eylea只能堅持2個月。鑑於藥物需通過眼內注射，這可能會給羅氏帶來優勢。

即使這樣，faricimab仍不足以趕上再生元目前的領先優勢。據Evaluate估計，faricimab 2026年的銷售額為11億美元，遠低於Eylea目前的銷售額。

N0 4：Abrocitinib

如今，聯邦調查局終於結束了對輝瑞Xeljanz長達幾個月的調查。而針對JAK抑制劑的又一波審批決策也將到來，其中就包括大型製藥公司的另一款特應性皮炎藥物abrocitinib。

鑑於不利的調查結果，分析師們預計，這可能會對JAK市場造成很大影響，而abrocitinib是否會受到影響目前尚未知。FDA最近對Xeljanz、艾伯維的 Rinvoq和禮來的Olumiant提出了新的心臟安全和癌症警告，一些分析師預計 abrocitinib也可能會出現類似的警告。

Evaluate估計，到2026年，abrocitinib將達到重磅炸彈級別，銷售額可能達到10億美元。而這僅是輝瑞對其潛在收入峰值預期的三分之一。

過去，監管機構出於安全考慮拒絕了其他JAK抑制劑的上市申請，包括吉利德類風濕性關節炎產品filgotinib。輝瑞和FDA都沒有就調查結果是否會阻礙abrocitinib的批准做出說明。

儘管如此，abrocitinib在接受FDA審評過程中仍收穫了好的消息。8月下旬，輝瑞表示，abrocitinib在第2周和第4周消除患者瘙癢和濕疹症狀方面超過了賽諾菲和Regeneron的Dupixent，關於其安全性的關鍵細節仍然未知。