近日，美國生物技術公司 Dyno Therapeutics 宣布正式推出其專有平台「CapsidMap」，該平台將把 AI 運用在當前的基因治療技術中。同時，這家初創還宣布與諾華和 Sarepta Therapeutics 達成了合作關係，共同開發針對眼部疾病、神經肌肉和心血管疾病的基因療法。根據合作協議，該公司可能獲得超過 20 億美元的收入。
CapsidMap 平台可以設計新穎的腺相關病毒（AAV）載體，改進當前的基因治療方法並擴大適應症。Dyno 的聯合創始人兼執行長 Eric Kelsic 說：「基因治療的成功與否取決的載體能否將基因安全準確地遞送至目標靶細胞，我們的方法打破了天然存在的 AAV 載體的主要局限性，並為具有巨大治癒潛力的基因療法設計了針對疾病的優化載體。」
該公司的六位創始人都來自哈佛大學 George Church（喬治 · 丘奇）的實驗室，團隊目前有二十人。George Church 是該公司的創始人之一，同時也是公司科學顧問委員會主席。他素有 「合成生物學之父」 的美譽，是哈佛大學和 MIT 的雙料教授、美國科學院和美國工程院雙料院士，也是一位將技術與商業完美結合的企業領袖（點擊查看 George Church 的專訪文章）。他們在 2019 年共同發表於 Science 的一篇論文中提到了利用 AI 優化 AAV 衣殼的方法。
AAV 衣殼是目前最常用的基因治療載體，但是天然存在的 AAV 衣殼很少，並且不一定能滿足基因治療方案所需求的特性，比如靶向遞送、逃避免疫系統、高轉導效率等等，因此，哈佛大學的這個研究組就希望通過 AI 快速、系統地設計出一套經過改進的衣殼以避免局限性，構建一個迄今為止最全面的 AAV 衣殼庫。
Dyno 結合 AI 和 wet lab 方法（生物學實驗的方法）來優化新的 AAV，通過對衣殼的調整使得遞送效率、對靶細胞的特異性、免疫原性、包裝尺寸和可製造性有所提升。將高通量技術與計算機技術相結合，他們可以篩選數十萬至數百萬個衣殼，將之打上標籤並進行測試。
他們正大規模地在動物模型中進行體內和體外實驗，然後使用 DNA 測序來追蹤結果，直到發現某個帶有標記的外殼出現在了某個組織或者器官中，CapsidMap 平台使用機器學習從體外和體內模型中進行數據分析，然後用 AI 設計下一輪實驗。目前該公司的研發計劃和相關合作主要專注在眼科、肌肉、中樞神經系統和肝病。
該公司成立於 2018 年，由 Polaris Partners 和 CRV 共同出資 900 萬美元，Polaris Partners 創業合伙人 Alan Crane 擔任聯合創始人，CRV 普通合伙人 Dylan Morris 加入了董事會。該公司預計，能從商業合作中獲得大量資金來源，目前不需要額外的融資。