英國「生物&製藥」TOP30公司詳細解讀(附藥物管線下載)

智慧芽新藥科訊 發佈 2024-04-06T15:28:40.731478+00:00

Artios Pharma在五輪融資中獲得了2.45億英鎊的股權投資,投資者包括Arix Bioscience、CRT Pioneer Fund、Pfizer Venture Investments和SV Health Investors等。

前言

英國,是全球生命科學研究進展較快的國家之一。在全球COVID-19大流行期間,英國國內生物技術公司和製藥公司表現了很高程度的產出,如牛津-阿斯利康疫苗的開發。且隨著相關政策的出台,英國政府希望進一步鞏固其在生命科學領域全球領導者的地位。2012年~2021年期間,其國內的生命科學公司獲得了近9%的股權投資(相當於107億英鎊),是歐洲生命科學投資的主要集中地[1]。本報告將從英國製藥行業和生物技術行業出發,綜合考慮其股權投融資情況和核心業務布局,對其30強公司進行研究分析。

英國「生物&製藥」行業概況

生物技術公司,側重於通過DNA等活體來製造產品,往往活躍於基因療法和疫苗等領域,當然也可用於農業、環境等領域的產品開發,如轉基因作物、生物燃料等,著名的生物技術公司如Oxford Nanopore、Moderna、Immunocore和BioNTech等。

製藥公司,側重於通過化學物質及原材料進行藥物研發,在規模和範圍上往往比生物技術公司大得多,如Novartis、Johnson & Johnson等。

生物製藥公司,顧名思義,即兼顧生物技術和化學技術來製造藥品,如GSK、Johnson & Johnson、Pfizer、Astrazeneca、Bayer等。

目前,英國活躍著1057家高增長的生命科學公司,兼顧該領域創新能力及募集到的股權投資,排序前30強榜單,列表如下。註:由下表可看出,對於生物製藥領域產生積極影響的學科領域也納入到統計當中。

表1-1 英國生物技術/製藥公司-30強

(註:募集金額參考https://www.beauhurst.com/blog/biotech-pharma-companies-uk/

英國「生物&製藥」30強公司/逐一分析

2.1 Artios Pharma

2.1.1 融資情況介紹

Artios Pharma總部位於劍橋Babraham研究所,成立於2015年,研究方向為靶向DNA損傷應答(DDR)途徑的開創性癌症治療方法,該公司於2021年入選Business Cloud Med Tech 50高增長榜單。Artios Pharma在五輪融資中獲得了2.45億英鎊的股權投資,投資者包括Arix Bioscience、CRT Pioneer Fund、Pfizer Venture Investments和SV Health Investors等。

2.1.2 主營業務詳細介紹

Artios Pharma主營業務研究方向為DDR領域的藥物發現,如合成致死。科學創始人Niall Martin博士和Graeme Smith博士是PARP抑制劑(現在由阿斯利康銷售為Lynparza®(olaparib))的發明者,且在KuDOS進行了一些DDR領域成功的藥物開發。公司當前的研究方向是以單一抑制劑的臨床使用為開發目標,以克服對現有DDR靶向治療藥物的獲得性和藥物抵抗,並進一步通過藥物組合來增強現有靶向療法。現階段Artios Pharma藥物研發管線主要分布於已進入臨床的ART0380(ATR Inhibitor)、ART4215(POLθ inhibitor)。

圖2-1 Artios Pharma研發管線[2]

2.2 F2G

2.2.1 融資情況介紹

F2G,1998年成立於曼徹斯特索爾福德,是一家全球領先的生物技術公司,致力於開發真菌領域危及生命的疾病的治療方法,如orotomide類新型抗真菌藥物的開發。F2G的投資方包括5Y Capital、Advent Life Sciences、Sofinnova Partners和Novo Holdings。截止2022年8月,該公司共獲得了10輪2.06億英鎊的股權投資,同時該公司還獲得了4筆大額創新撥款,總額共計333萬英鎊。

2.2.2 主營業務詳細介紹

目前,抗真菌藥物的全球市場價值超過60億美元,由於易感免疫功能受損患者人數的逐年增加,市場每年都在持續增長。

F2G主營業務是發現與開發難以治療的、耐藥的致病病原體的藥物和治療方案。公司已經發現並開發了一種全新的抗真菌藥物orotomides,orotomides具有獨特的作用機制,可選擇性地靶向真菌DHODH酶,該位點是更傾向於上游位點的的嘧啶生物合成途徑中的一種關鍵酶,區別於目前市場上的其他抗真菌藥物。

圖2-2 F2G研發管線[3]

2.3 Quell Therapeutics

2.3.1 融資情況介紹

Quell Therapeutics,是一家處於早期創業階段的生物製藥公司,通過開發Treg細胞療法用於一些疾病的治療如器官排斥、自身免疫性疾病和炎症性疾病。自2019年從倫敦大學學院和倫敦國王學院分拆出來後,已分三輪獲得1.78億英鎊的股權融資,投資者包括Syncona Partners、UCL Technology Fund、Future Fund Breakthrough和SV Health investors等。也是憑藉2021年投資方面的卓越表現,Quell Therapeutics將未來的發展目標鎖定為細胞治療領域的世界領導者。

2.3.2 主營業務詳細介紹

Quell Therapeutics專注於Treg領域研發,通過使Treg能夠以抗原特異性的方式靶向,將其定向到體內的特定目標,從而形成靶向聚集。這些體外工程Treg可以引入到患者體內,從而平衡一些不必要的免疫應答,以治療自身免疫性疾病和炎症性疾病。

另,通過智慧芽新藥情報庫查詢,該公司當前已有多個項目進入到臨床前和臨床階段,最高階臨床II期,適應症指向肝病、肝衰竭、肝移植排斥反應。

圖2-3 Quell Therapeutics公司研發管線[4]

2.4 Touchlight

2.4.1 融資情況介紹

Touchlight,是一家DNA領域研發公司,總部位於倫敦。通過開發一種新型的DNA複製技術,以適用於疫苗的生產。自2008年成立以來,憑藉業務方面的快速增長,Touchlight已成功入選德勤2021年高速成長企業50強排行榜,這家生命科學公司已通過11次融資獲得了1.47億英鎊的股權投資,投資者包括Downing、Novator Partners和Bridford Investments;同時,還通過FP7獲得了13.2萬英鎊的創新撥款,並尋求海外項目開發。

2.4.2 主營業務詳細介紹

Touchlight的平台技術是dbDNA&酶製造工藝,即通過開發一種新型的DNA合成載體,以達DNA製造過程中的快速、大規模、高純度。

dbDNA以其原理圖結構命名,是一種最小的線性雙鏈共價封閉DNA結構,可以編碼長、複雜或不穩定的DNA序列,且具有強表達譜。傳統上的DNA製造源自大腸桿菌發酵,Touchlight還通過使用體外酶促工藝用於DNA的合成製造。

圖2-4 Touchlight平台技術應用場景[5]

2.5 bit.bio

2.5.1 融資情況介紹

bit.bio成立於2016年,總部位於劍橋,研究領域為基因重組和人類幹細胞技術,旨在尋求開發新一代創新藥物。該公司從劍橋大學分拆至今,已在6輪融資中獲得了1.41億英鎊的股權投資,投資者包括Foresite Capital、Metaplanet、National Resilience、Puhua Capital和騰訊。同時,還獲得了2項創新資助,價值38萬英鎊。

2.5.2 主營業務詳細介紹

bit.bio已經向市場發布了多個ioCells研發產品,用於臨床研究和藥物發現,重點深耕神經細胞、免疫細胞等領域。其ioWild型細胞是源於健康供體的易於使用的功能性ipsc,可以在短時間內應用於基礎研究和藥物發現等試驗。ioDisease模型細胞則是一系列經工程改造的、精準重編程的人類ipsc衍生細胞,其可以通過配對來輔助研究者對數據進行分析。

圖2-5 bit.bio公司部分產品[6]

2.6 MiroBio

2.6.1 融資情況介紹

MiroBio成立於2018年,總部位於牛津,是一家免疫領域藥物開發公司,旨在治療自身免疫性疾病和炎症性疾病。MiroBio已通過五輪融資籌集了1.33億英鎊的股權融資,投資者包括Advent Life Sciences和Medicxi Ventures。在2022年6月的一次股權融資中,MiroBio獲得了8000萬英鎊的資金,用於支持進一步的研發。另,該公司當前已被吉利德收購。

2.6.2 主營業務詳細介紹

MiroBio公司的主打產品為MB272,該產品是一款免疫抑制受體B和T淋巴細胞衰減(BTLA)方向的選擇性激動劑,當前處於I期臨床階段。另,公司的I-ReSToRE平台還在積極的應用於針對免疫抑制受體的激動劑抗體方向的開發,適應症領域錨定炎症疾病;同時,該平台還可以識別和開發利用抑制性信號網絡的治療方案,以恢復免疫系統。自吉利德收購後,該公司未來幾年將大力推進平台上的其他項目,如PD-1激動劑MB151等[7]。

圖2-6 MiroBio在研品種臨床進展[8]

2.7 Pulmocide

2.7.1 融資情況介紹

Pulmocide,成立於2007年,是一家總部位於倫敦的生物製藥公司,研究方向為呼吸道疾病和感染的可吸入藥物。該公司的開發成果包括一種新的抗麴黴菌藥物PC945,擬用於麴黴菌、囊性纖維化和哮喘的治療以及COVID-19相關的肺損傷。Pulmocide迄今已在七輪融資中獲得了1.28億英鎊的股權投資,投資者包括F-Prime Capital Partners、IP Group、Johnson and Johnson Innovation、SV Health investors、Touchstone Innovations和Cystic Fibrosis Foundation。

2.7.2 主營業務詳細介紹

Pulmocide,致力於呼吸道感染疾病的藥物研發,公司當前主推的品種為PC945。據官網介紹,PC945是唯一一種專門用於吸入治療麴黴菌的抗真菌藥物。它的設計目的是提供較高的局部藥物濃度,並確保較長的作用時間和較小的全身暴露量。在英國,PC945已在「特需」的基礎上用於對多種抗真菌療法標準護理(SOC)無反應的患者,並取得了顯著的效果。截至2021年1月,在接受治療的11名患者中,有9名患者觀察到積極的臨床結果。2022年,PC945已作為抗真菌聯合用藥方案啟動治療成人侵襲性肺麴黴病的III期臨床[9]。

進一步通過智慧芽新藥情報庫查詢,PC945(Opelconazole)臨床進展見下圖,同時公司另一個品種PC-786,臨床用於呼吸道合胞體病毒感染的治療已進入到臨床II期。

圖2-7 Pulmocide公司在研品種[10]

2.8 Crescendo Biologics

2.8.1 融資情況介紹

Crescendo Biologics,成立於2007年,是一家位於劍橋的腫瘤免疫研發公司,該公司掌握的生物技術可以將人類抗體碎片化,以用於藥品製造。Crescendo Biologics是Babraham研究所的分支機構,曾獲得13.8萬英鎊的政府創新撥款,並在8輪股權融資中獲得了1.25億英鎊的投資,投資者包括Astellas Venture Management、Avlar Bioventures、IP Group、Sofinnova Partners、Takeda Ventures和UK Innovation & Science Seed Fund。2020年,Crescendo Biologics入選Pharma Times Alantra Pharma Fast 50榜單以及帶動英國經濟的1000家公司榜單。

2.8.2 主營業務詳細介紹

Crescendo Biologics開發的平台Humabody®,主要為一個轉基因小鼠平台,該平台可產生100%的人源VH結構域中心,以用於藥物的開發。與傳統IgG比較,該平台所產生的分子經選擇可形成靶向,並呈現更優的生物學特徵,從而可提供更優的治療方案。同時,該平台的產出也不僅限於腫瘤領域,同時輻射其他相關疾病領域[11]。

進一步通過智慧芽新藥情報庫查詢,Crescendo Biologics當前已有多款品種進入到臨床和臨床前階段,適應症大比例還是聚焦於腫瘤。

圖2-8 Crescendo Biologics公司研發管線[12]

2.9 OMass

2.9.1 融資情況介紹

OMass成立於2016年,總部位於牛津同時在諾丁漢設有實驗室,通過開發國產化的質譜設備來輔助藥物發現。自分拆於牛津大學後,通過四輪融資籌集了1.23億英鎊的股權投資,同時還從Innovate UK獲得了46.2萬英鎊的撥款。該公司投資者包括GV、Oxford Science Enterprises、Syncona Partners和Sanofi Ventures。

2.9.2 主營業務詳細介紹

OMass主營業務的開發平台主要為OdyssION™,該平台是以非變性質譜技術為核心,並集成最新的生化技術、非變性質譜、定製化學,從而獲得在最原始狀態下對應的蛋白質作用數據,從而提供更為準確、更為高效的藥物開發。平台所提供的非變形質譜是一種使蛋白質相互作用保持在氣相中的技術,可用於研究完整蛋白質、非共價蛋白質-蛋白質和蛋白質-配體複合物的生物學狀態。基於該平台技術,OMass已進行了多個靶點的藥物研發和開發[13]。

圖2-9 OMass研發管線信息[14]

2.10 Evox Therapeutics

2.10.1 融資情況介紹

Evox Therapeutics,成立於2016年,同樣是來自牛津大學的一家公司,通過囊泡包裹藥物來達到遞送和治療疾病的目的,2021年進入到榜單「Business Cloud Med Tech 50」中。迄今已獲得1.15億英鎊的股權投資,涉及三輪融資,投資者包括GV、Oxford Science Enterprises、Oxford University Innovation和Borealis Ventures。另,該公司還獲得了比爾蓋茨基金會&英國政府方面的創新資金資助,總價值82.7萬英鎊。

2.10.2 主營業務詳細介紹

Evox Therapeutics在疾病領域主要錨定的是先天性代謝缺陷疾病(IEM),如尿素循環障礙(UCED),一種因參與尿素產生的酶或線粒體轉運蛋白的缺乏而導致血液中氨的毒性水平積聚的遺傳疾病。該公司開發的平台DeliverEX,可以對外泌體進行修飾,從而形成遞送藥物的目的[15-16]。

圖2-10 Evox Therapeutics研發管線信息[17]

2.11 CellCentric

2.11.1 融資情況介紹

CellCentric,成立於2003年,源於劍橋大學,並在劍橋、牛津和曼徹斯特都設有辦事處,以開發癌症療法為研發方向。Inobrodib是公司研發的一種小分子藥物,是一種CBP抑制劑和p300抑制劑,目前該藥物最高研發階段為臨床II期,用於血液瘤和實體瘤的治療。該公司共獲得4項創新資助,價值245萬英鎊,並通過16輪融資獲得了1.13億英鎊的股權投資,包括5Y Capital、Avlar Bioventures、Nesta Impact Investments、Takeda Ventures和UK Innovation & Science Seed Fund。

2.11.2主營業務詳細介紹

CellCentric公司開發的藥物Inobrodib(CCS1477),作為一種選擇性小分子溴結構域抑制劑,是所在領域的FIC品種;憑藉p300和CBP的雙重作用,具備表觀遺傳和細胞信號轉導的雙重特點。P300和CBP作為轉錄共激活因子,可觸發與腫瘤進展相關的某些基因的表達,如c-Myc、AR和IRF4,從而關聯重要信號蛋白的乙醯化、泛素化等生物學功能[18-19]。

圖2-11 CellCentric公司藥物研發管線[20]

2.12 Cambridge Epigenetix

2.12.1 融資情況介紹

Cambridge Epigenetix,成立於2012年,源自劍橋,該公司的核心技術為基因組測序技術。截止目前,Cambridge Epigenetix已在七輪融資中獲得了1.08億英鎊的股權融資,以及價值87.8萬英鎊的創新資助,該公司的投資者包括GV、University of Cambridge Enterprise Fund和Syncona Partners。

2.12.2 主營業務詳細介紹

Cambridge Epigenetix公司開發的平台技術主要應用於測序和計算,以從DNA中獲得更多的信息,且同時不會增加實驗室的相關研究工作量。SingleShot平台和軟體的開發目標是幫助描繪出癌症和其他疾病背後的驅動因素,並以圖片的形式呈現,進而追溯到一個人的生活方式、飲食、年齡和環境暴露帶來的變化。測序試劑盒,將是Cambridge Epigenetix公司未來應用於市場的主要產品形式。 進一步通過智慧芽新藥情報庫查詢,Cambridge Epigenetix在藥物領域的布局,將靶標選定在了BRD4/p300-CBP方向,且已有項目進入到臨床前階段[21-22]。

圖2-12 Cambridge Epigenetix藥物研發管線布局[23]

2.13 Quotient Sciences

2.13.1 融資情況介紹

Quotient Sciences,成立於1990年,從事藥物開發,同時幫助行業其他藥企更快、更有效的進行藥物開發;2021年2月,該公司收購製藥公司Arcinova。截至2022年8月,Quotient Sciences在兩輪融資中獲得了總計1.07億英鎊的股權投資,且入選Pharma Times Alantra Pharma Fast 50榜單。

2.13.2 主營業務詳細介紹

Quotient Sciences的主營業務是CDMO和CRO,通過在整個藥物開發過程中各個環節的提速來推進項目,如提供處方篩選、處方開發、首次人體試驗以及臨床和商業製造服務,簡化了藥物開發過程,從而完成從候選藥物到商業化的全鏈條服務,同時可以對不同的項目形成針對性的服務[24]。

圖2-13 Quotient Sciences業務介紹[25]

2.14 OriBiotech

2.14.1 融資情況介紹

OriBiotech,成立於2015年,研發方向為細胞和基因治療方法的開發,截止2022年8月,OriBiotech已經獲得了5輪股權融資,價值1.04億英鎊,投資方包括Amadeus Capital Partners、Kindred Capital VC、Octopus Ventures、Chimera investment、Northpond Ventures和Novalis LifeSciences等;同時還獲得了價值34.7萬英鎊的創新基金支持。

2.14.2 主營業務詳細介紹

OriBiotech公司開發的研發平台,可實現CGT製造的封閉化、自動化、數位化和標準化。該平台可將研究者、開發者、合同方串聯在一起,實現臨床前發掘、臨床試驗、商業化的高效結合,形成一站式服務。公司新平台還有望通過軟硬體的結合來實現CGT製造的完全自動化,從而提效[26]。

圖2-14 OriBiotech主營業務介紹[27]

2.15 MISSION Therapeutics

2.15.1 融資情況介紹

MISSION Therapeutics,成立於2011年,源自劍橋,藥物開發方向為阻滯腫瘤細胞的生長和增殖,尤其是DUB藥物的發現與開發。截止2022年8月,該公司已經通過Innovate UK和Michael J. Fox基金會獲得了445萬英鎊資助。另,通過4輪融資獲得了9800萬英鎊的股權投資,投資者包括Pfizer Venture Investments、Roche Venture Fund和Sofinnova Partners。

2.15.2 主營業務詳細介紹

Mission Therapeutics公司的研發管線主要針對去泛素化酶,錨定靶點主要是USP4、USP7、USP30和UCHL1,其中的USP30抑制劑項目(MTX652)主要聚焦線粒體相關疾病、帕金森症以及外周疾病,如:腎纖維化等疾病,當前處於I期臨床。作為USP30抑制劑開發的絕對領頭羊,目前已在USP30領域布局了大量的IP[28]。

圖2-15 Mission Therapeutics藥物研發管線[29]

2.16 Ellipses Pharma

2.16.1 融資情況介紹

Ellipses Pharma,成立於2015年,是一家總部位於倫敦的藥物開發公司,專注於癌症治療。該公司通過收購一定的創新資產,來加速其在臨床開發過程中的業務。迄今為止,該公司已經通過4輪融資籌集了9790萬英鎊的股權投資,具體信息暫未披露。

2.16.2 主營業務詳細介紹

Ellipses Pharma,當前已在藥物研發領域布局多個靶點,具體如FLT3、AURX、RET、TOP1、AR等。值得關注的是,科倫藥業控股子公司科倫博泰於2021年3月與Ellipses Pharma達成區域授權合作協議,科倫博泰將創新小分子腫瘤靶向RET激酶抑制劑項目歐美等區域權利有償獨家授權給Ellipses Pharma[30]。

圖2-16 Ellipses Pharma靶點布局[31]

2.17 TauRx Pharmaceuticals

2.17.1 融資情況介紹

TauRx製藥,成立於2002年,藥物開發方向為阿爾茨海默及其他神經退行性疾病的治療,重點專注於TAIs藥物的開發。截止2022年8月,TauRx Pharmaceuticals已經獲得了8800萬英鎊的股權投資。

2.17.2 主營業務詳細介紹

TauRx Pharmaceuticals公司開發的tau蛋白聚集抑制劑甲磺酸氫甲硫堇,當前已進入到臨床III期。有報導稱該項研究在598名從輕度認知障礙(MCI)至中度阿爾茨海默病(AD)患者中比較了甲磺酸氫甲硫堇(16mg/日)與安慰劑的療效對比,初步數據顯示在完成第一階段後,接受16mg/天劑量的受試者整體認知能力評分(ADAS-cog11)提高了約1.3個單位,基本功能評分(ADCS-ADL)下降了1個單位[32]。

圖2-17 TauRx Pharmaceuticals藥物研發管線[33]

2.18 Oxford Nanoimaging

2.18.1 融資情況介紹

Oxford Nanoimaging,成立於2016年,源自牛津大學,以設計、開發和製造超解析度顯微鏡為研發方向,其成像儀方向旗艦產品已被阿斯利康、倫敦帝國理工和哈佛大學等主要機構使用。2019年,該公司入選英國增長最快的100家企業榜單。並通過五輪融資籌集了8410萬英鎊的股權資金,以及兩筆Horizon 2020和Innovate UK資助,共計28.4萬英鎊。

2.18.2 主營業務詳細介紹

Oxford Nanoimaging公司生產的最新產品超分辨螢光顯微鏡,歷經8年時間研發而成,是一種新型的、唯一的無需校準、無需光學平台、超小型台式超分辨顯微鏡。該公司製造出的FRET顯微鏡是全球第一台大視野單分子FRET顯微鏡,解析度近20nm,且操作簡單、安全,適用於單分子示蹤、活細胞成像、3D成像等研究[34]。

圖2-18 Oxford Nanoimaging技術應用場景[35]

2.19 PsiOxus Therapeutics

2.19.1 融資情況介紹

PsiOxus Therapeutics,成立於2006年,源自伯明罕大學和倫敦帝國理工,專注於腫瘤藥物開發。2010年,收購了藥物開發公司Hybrid Biosystems。PsiOxus Therapeutics在7輪融資中籌集價值8080萬英鎊的股權投資,投資者包括Invesco、Mercia Fund Managers和SR One,同時該公司還獲得了兩項創新資助,總價值195萬英鎊。

2.19.2 主營業務詳細介紹

PsiOxus Therapeutics已更名為Akamis Bio,公司通過T-SIGn®平台來發現與開發腫瘤藥物,本質即通過自身的免疫系統來識別、攻擊和清除自身的癌細胞。Akamis Bio的T-SIGn®藥物管線仍在增長當中,2個臨床階段項目NG-350A和NG-641為主要研發工作,且目前已有數百名患者接受了單藥治療和檢查點抑制劑聯合治療[36]。

圖2-19 Akamis Bio公司2個主要品種[37]

2.20 MiNA Therapeutics

2.20.1 融資情況介紹

MiNA Therapeutics,成立於2014年,方向為腫瘤治療,並專注於RNA領域。2017年,這家總部位於倫敦的創新公司入選英國增長最快的100家企業。截止2022年8月,MiNA Therapeutics在8輪融資中獲得了7890萬英鎊的股權投資,投資方包括aMoon Fund、Eli Lilly & Co、Sosei等。另,該公司還從Innovate UK獲得了21.8萬英鎊的資助撥款。

2.20.2 主營業務詳細介紹

MiNA Therapeutics,主營業務為通過基因激活的固有機制,恢復患者細胞的正常功能,從而用於疾病(如腫瘤)的治療。公司通過在RNA領域的研發積累,正在構建一個成梯次的藥物研發管線,適應症指向腫瘤和其他遺傳性疾病。在藥物開發的同時,還在積極的推進公司在RNA領域的技術建設。MiNA Therapeutics開發的MTL-CEBPA,即通過使用RNA激活機制將C/EBP-α蛋白恢復到正常水平來減少對骨髓細胞的免疫抑制[38-39]。

圖2-20 MiNA Therapeutics研發管線[40]

2.21 Beckley Psytech

2.21.1 融資情況介紹

Beckley Psytech,成立於2018年,研發方向為使用藥物來助力心理健康創新療法的目的。該公司迄今已通過3輪融資籌集了7500萬英鎊的股權投資,投資者包括Adage Capital Management、Bail Capital、Bicycle Day Ventures和Delphi Ventures。

2.21.2 主營業務詳細介紹

Beckley Psytech公司致力於通過迷幻藥物來解決神經、精神疾病的治療。目前,公司的項目BPL-003已完成I期臨床研究。BPL-003,是一種5-甲氧基-N、N-二甲基色胺(5-MeO-DMT)類藥物,為一種鼻內製劑,臨床用於抵抗性抑鬱症和酒精使用障礙的治療[41]。

圖2-21 Beckley Psytech藥物研發管線[42]

2.22 AviadoBio

2.22.1 融資情況介紹

AviadoBio,成立於2019年,致力於神經退行性疾病的基因治療,具體指向FTD和ALS,這部分工作源自倫敦國王學院和英國痴呆症研究所總部。AviadoBio在兩輪融資中總共籌集了7220萬英鎊的股權投資。

2.22.2 主營業務詳細介紹

AviadoBio公司在研品種主要為AVB-101,屬一種AAV基因療法,用於治療因顆粒蛋白前體基因突變導致的額顳葉痴呆。AVB-101旨在通過在整個中樞神經系統中傳遞相關基因的功能拷貝,以恢復正常的顆粒蛋白前體水平來減緩或阻止疾病進展。同時,AviadoBio認為AVB-101開發的適應症ALS和FTD在遺傳驅動、疾病機制和病理學方面具有高度相似性,可協同品種的開發[43]。

圖2-22 AviadoBio在研品種介紹[44]

2.23 Osler Diagnostics

2.23.1 融資情況介紹

Osler Diagnostics,成立於2016年,總部位於牛津,研發方向為手持診斷設備的開發。其部分醫療設備可用於快速檢測疾病及相關的生物標誌物,待經監管批准,將使快速診斷測試成為可能。通過Innovate UK等6項官方資助已獲得212萬英鎊資金,同時還獲得了4輪融資總計7040萬英鎊,投資者包括Oxford Science Enterprises、Bio-Rad Laboratories等。

2.23.2 主營業務詳細介紹

Osler Diagnostics的核心業務之一,便是公司平台開發的Osler Origin,可認為是一個「可攜式實驗室」。目前,市場可用的可攜式診斷儀存在測試菜單和性能受限等問題,而Osler Origin具備顯著的改進,可助力其在全球所有重要的醫療保健機構中提供廣泛的、高效的可攜式診斷[45]。

圖2-23 Osler Origin相關信息[46]

2.24 Congenica

2.24.1 融資情況介紹

Congenica,成立於2012年,總部位於劍橋,方向為通過AI技術、自動化技術、基因組分析工具等來對疾病進行治療方案的個性化定製,也因此入選多項高增長榜單。該公司已獲得創新資助等4項撥款共計357萬英鎊,同時通過8輪融資獲得了6780萬英鎊的股權投資,投資方包括Amadeus Capital Partners、Cambridge Innovation Capital和Downing。

2.24.2 主營業務詳細介紹

Congenica公司通過自動化、可擴展以及相關數據的集成,助力繁瑣的工作流程變得更加流暢。公司平台模塊可滿足不同樣本量需求,同時快速分析基因包,全外顯子組和全基因組測序數據;還可以根據需要與第三方系統整合,形成流暢的數據處理方案,快速出具報告;並通過Congenica Express、Auto-ACMG等實現不同類型變異的自動解讀,提高分析通量;再,通過訪問大量精選的基因、變異和參考資料庫等,自動識別可靠來源的相關證據[47]。

圖2-24 Congenica公司平台相關模塊[48]

2.25 Genomics

2.25.1 融資情況介紹

Genomics,成立於2014年,源自牛津大學,研發方向為基因組序列數據開發分析。截止2022年8月,該公司已在7輪融資中籌集了價值6620萬英鎊的股權投資,投資方包括F-Prime Capital Partners、Invesco、IP Group、Oxford Science Enterprises。

2.25.2 主營業務詳細介紹

Genomics公司開發的PHM工具,可針對廣泛的健康狀況數據來採取早期的干預措施。PHM工具通過使用多基因風險評分和綜合風險工具來幫助改變風險分層,以在10秒內推斷出常見疾病的預測,將這些看不見的風險變成看得見的風險,從而助力衛生系統部署有針對性的行為、醫療預防及篩查干預[49]。

圖2-25 Genomics公司PHM流程[50]

2.26 AMO Pharma

2.26.1 融資情況介紹

AMO,成立於2014年,是一家生物製藥公司,以尚未有治療方案的罕見病和遺傳性疾病為主要開發方向,如脆性X染色體綜合徵。公司經4輪融資已獲得了6280萬英鎊的股權投資。

2.26.2 主營業務詳細介紹

AMO Pharma,致力於罕見病、遺傳性疾病的治療,目前開發的藥物品種主要有3個,分別為用於治療費倫-麥克德米德綜合徵的AMO-01、用於治療先天性肌強直性營養不良的AMO-02,和用於治療Rett綜合徵的AMO-04。AMO Pharma正在推進一種全新的藥物開發模式,以解決共同影響全球數百萬人的疾病困擾[51]。

圖2-26 AMO Pharma研發管線[52]

2.27 Microbiotica

2.27.1 融資情況介紹

Microbiotica,成立於2016年,研發方向為利用人類微生物研究成果來開發疾病的治療方法,迄今已在4輪融資中獲得6200萬英鎊的股權投資,且大部分用於臨床試驗1b的研究,以及管線的擴充。Microbiotica的投資者包括IP Group、Cambridge Innovation Capital、Flerie Invest和騰訊。

2.27.2 主營業務詳細介紹

Microbiotica主營業務的推進,依託於基於微生物組的療法、生物標誌物和靶點的開發。公司通過威康桑格研究所(Wellcome Sanger Institute)十多年來開發的轉化技術克服了人類腸道細菌相關的精確表徵,同時正在將這些能力產業化、平台化,以創建全球領先的微生物組培養收集和參考基因組資料庫、生物信息學和機器學習技術,以及創新型的個性化細菌庫。上述能力助力了該公司具有全面分析大型臨床數據集的獨特方法,同時識別與患者表型相關的特定細菌表徵。該公司目前的重點適應症治療領域是免疫腫瘤和潰瘍性結腸炎[53]。

圖2-27 Microbiotica藥物研發管線[54]

2.28 NeRRE Therapeutics

2.28.1 融資情況介紹

NeRRE Therapeutics,成立於2012年,研發方向為使用神經激肽拮抗劑治療咳嗽等過敏行慢性疾病。截止2022年8月,NeRRe Therapeutics已經在4輪融資中獲得了6050萬英鎊的股權投資,投資者包括Advent Life Sciences、forbidden Capital Partners、Novo Holdings和SR One。

2.28.2 主營業務詳細介紹

NeRRe Therapeutics公司推進的主要品種為orvepitant,為FIC神經激肽-1(NK-1)受體拮抗劑,適應症為特發性肺纖維化(IPF)引起的慢性咳嗽,當前已進入臨床II期。IPF是一種罕見的、進行性的、致命的間質性肺疾病,其中咳嗽是主要的和令人痛苦的特徵,嚴重降低患者的生活質量,是疾病嚴重程度增加的標誌。2b期研究(VOLCANO-2)表明,每天一次30mg的orvepitant可快速和持續地改善幾個臨床相關的患者報告結果(PRO)的咳嗽負擔評估,為orvepitant作為慢性咳嗽治療的益處提供了一個明確的概念證明[55-56]。

圖2-28 NeRRe Therapeutics藥物研發管線[57]

2.29 Storm Therapeutics

2.29.1 融資情況介紹

Storm Therapeutics,成立於2015年,源自劍橋,研發方向為RNA領域的小分子抗腫瘤藥物開發。現已在6輪融資中獲得了6040萬英鎊的股權投資,投資方包括Cambridge Innovation Capital、Pfizer Venture Investments、University of Cambridge Enterprise Fund。同時,該公司還獲得了政府創新資助總計70萬英鎊。

2.29.2 主營業務詳細介紹

STORM Therapeutics公司在其藥物發現和RNA分析平台的基礎上,識別並發現了一些新的靶點和小分子藥物,推出了其獨特的藥物研發管線,並重點側重於開發抑制RNA修飾酶(RME)的新型療法以應用於腫瘤及其它適應症。STORM的METTL3抑制劑(STC-15)當前已進入臨床I期,是RNA修飾酶抑制劑領域的FIC品種。基於公司在RNA修飾酶領域的開發基礎和經驗,將深耕於此並積極探索相關適應症開發的可能[58]。

圖2-29 STORM Therapeutics公司近年成果[59]

2.30 Synthace

2.30.1 融資情況介紹

Synthace,成立於2011年,是一家軟體公司,其研發方向為創建世界上第一個基於雲的實驗平台。該公司通過自動化高通量實驗、構建複雜的數據集來幫助研究者更快的進行創新工作。截止2022年8月,Synthace已經從Innovate UK獲得了3筆撥款,總額為502萬英鎊;此外還有7筆股權融資,總價值為6010萬英鎊,投資方包括Amadeus Capital Partners、Outsized Ventures、Sofinnova Partners等。

2.30.2 主營業務詳細介紹

Synthace通過推出其基於雲的自動化平台Antha,助力研究人員能夠使用圖形界面規劃和設計實驗,無需配備特定的編碼技能。平台允許用戶建立複雜的協議,同時在多個設備之間形成共享。自動化平台Antha可以實現通過模擬程序來識別未來工作流程中的潛在問題,並努力通過遠程控制來進行試驗及藥物發現。在大量數據形成的基礎上,共建信息科學和生物醫學的高效互動,從而使研究人員有更多的時間來進行創造性的工作[60]。

圖2-30 Synthace公司數據處理界面[61]

階段小結

綜上,即為英國本土在一定股權融資基礎上,其生物技術公司&製藥公司30強企業的總體概述。

30強的排序是以近年來融資金額為基礎,其中的製藥公司數量占比較高,且大都是一些初創型生物製藥公司,一般配備少量的FIC品種或一些特殊疾病領域的品種,其價值主要以估值體現。

另一大類生物技術公司,主要是依託其公司在某一生物技術領域的強實力來推動、助力產業界的發展,同時依託項目和品種來夯實自身獨有的技術平台,以期形成某一技術領域的獨角獸。

還有一類公司,是依託生物、醫藥在開發過程中工具的強輔助,來實現公司及其平台價值的體現,如上述的質譜技術、顯微鏡、成像儀技術等。

故,不論是哪種類型的生物技術&製藥公司,能夠獲得資本的青睞,勢必在某一領域形成一定的壟斷,亦或某一品種存在一定的領頭羊進度,並具備獨角獸企業的潛力和特徵。

關於這30家公司藥物管線詳情list請關注「智慧芽新藥科訊」微信公眾號,後台回復「TOP30」即可獲取對應excel表原文件。下面為該表的部分截圖。

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