（人民日報健康客戶端 記者徐詩瑜）3月1日，新版國家醫保藥品目錄落地。此次國家醫保目錄新增111個藥品，包括慢性病、抗腫瘤、罕見病，以及新冠治療藥等領域的藥品，談判和競價新准入的藥品價格平均降幅達60.1%。
對於正在和疾病作鬥爭的患者及其背後的家庭來說，新版醫保目錄的落地無疑為他們減輕了負擔。多位長期從事臨床工作的專家告訴人民日報健康客戶端記者，更多藥物納入到醫保目錄中，為整個病種和相應的藥物研究釋放了積極的信號。在醫保目錄的落地執行之下，每一個小的生命群體都未被放棄。
利司撲蘭由6.38萬元每瓶降至3780元每瓶，為罕見病患兒家庭大大減負
莉莉（化名）在2月25日被確診為SMA（脊髓性肌萎縮症）。
三個月大時，莉莉的頭豎不起來，四肢活動也少。父母帶著她到附近的醫院就診，考慮為「發育遲緩」，在當地給予康復干預治療。但治療幾個月後，爸爸媽媽感覺效果並不怎麼明顯，襁褓中的莉莉不只是發育遲緩這麼簡單。抱她的時候，整個身子感覺軟塌塌的，哭聲也比較小，躺著的時候四肢的動作越來越少。
為了明確病因，爸爸媽媽在莉莉六個多月時帶她前往山東大學附屬兒童醫院康復科主任黃艷處就診。通過仔細的詢問病史、查體，完善了肌電圖、肌酶等檢查，初步診斷為脊髓性肌萎縮症。通過加急的基因檢測驗證，莉莉最終被確診為SMA Ⅰ型。
SMA是一種罕見的危及全身多系統的進行性神經疾病，臨床特點主要表現為肌無力和肌萎縮，分為0、Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ五種類型。其中，Ⅰ型在生後6個月以內發病，如果沒有及時治療的話，疾病會影響到患兒的呼吸功能，絕大多數Ⅰ型的孩子很難活過兩歲。
而針對SMA的口服藥物利司撲蘭，在我國的零售價高達6.38萬元每瓶。這對任何家庭都是一筆不小的負擔。不過，「用藥貴」的困境正在逐步被打破。3月1日起實施的新版醫保目錄顯示，利司撲蘭的價格已經降到每瓶3780元。
「在新版醫保目錄落地之前，山東地區通過慈善援助、地方惠民保報銷後，服用利司撲蘭SMA的患兒家庭每年需要花費10萬-18萬元。這次醫保目錄落地之後，仍然可以通過大病醫保、地方惠民保再次報銷，最終每年的花費只需要3萬-5萬元了。」黃艷向人民日報健康客戶端記者介紹，莉莉是首批利司撲蘭納入新版醫保目錄的用藥者，早期的修正治療藥物介入後配合規範的康復治療，能夠幫助莉莉最大程度恢復運動功能。
維奈克拉片納入新版醫保目錄，實現醫保無AML靶向治療藥物「零的突破」
「我們都沒想到維奈克拉片能夠納入到新版醫保目錄。太快了！從藥品上市到納入醫保才用了2年多的時間。藥品價格降幅很大，從過去的每個月自費40000餘元到如今醫保後的3000元左右，很多患者都能負擔得起了！」浙江大學醫學院附屬第一醫院血液科執行主任佟紅艷在接受人民日報健康客戶端記者採訪時仍難掩激動。
維奈克拉片此次納入新版醫保目錄後，實現了醫保無急性髓系白血病（AML）靶向治療藥物的「零的突破」。從引進、上市到醫保落地，只花費了不到30個月的時間。2016年4月，維奈克拉首次在美國上市，用於治療慢性淋巴細胞白血病、小細胞淋巴瘤、急性髓系白血病。2020年12月，維奈克拉片獲得國家藥監局批准進口，聯合阿扎胞苷用於不耐受強誘導化療的急性髓系白血病，是我國首個獲批的Bcl-2抑制劑。
維奈克拉片的背後是無數個「我不是藥神」的故事。浙江大學醫學院附屬第一醫院血液科的病房裡，確診為AML的大多是已步入老年不適合強化療的患者。在整個疾病治療過程中，患者都需要服用維奈克拉片。
藥物背後是沉重的費用負擔。單單維奈克拉一種藥物，每月花費40000餘元，一年就需要花費近50萬元。如果持續使用，很多病人都用不起。迫於無奈，不少病人自行購買無法保證質量的所謂「仿製藥」。「我不是藥神」背後，其實是無數患者在高昂的藥物價格和無法掌控的病魔中的糾結、周旋、抗爭。
對於六十多歲身體虛弱患者林彭森（化名）來說，2月25日拿到AML確診單的時候，他幾乎想要放棄。在這樣的年紀確診急性白血病，林彭森首先擔心的是給整個家庭帶來的負擔。但醫生的話立刻打消了他的念頭。
「維奈克拉片聯合阿扎胞苷是適合老年AML患者非常好的方案，對於不適合做聯合化療的患者來說，這個方案是首先推薦的。」佟紅艷介紹，根據浙大一院血液科臨床經驗，老年不適合強化療的AML患者一線接受維奈克拉片聯合阿扎胞苷方案，完全緩解率達70%左右。他們還嘗試了很多組合性的研究方案，將維奈克拉片聯合標準化療用於年輕AML患者，完全緩解率從過去的70%提升到90%左右。除此之外，對於骨髓瘤、淋巴瘤等血液病腫瘤，這款靶向藥都能起作用。
醫保目錄納入後的降價使得大部分患者可以選擇使用維奈克拉片，價格不再是首先考慮的因素。「藥物很好，但更重要的是可及性。」佟紅艷表示，服用維奈克拉片的中位持續緩解期是15個月左右，對於大多數患者來說，將節約近60萬的治療費用，更重要的是，還提高了患者的生活質量。
每一個生命都未被放棄，醫保目錄背後體現著「健康共富」
「SMA只是罕見病的一個代表，任何罕見病從人數上看都是一小部分。越來越多罕見病藥物納入醫保目錄，不但做到了『有藥可治』，而且實現了『有藥可選』，從側面反映出我國整體的經濟實力增強了，因而有能力去關注到這一小部分的群體。」黃艷感嘆，目前仍有很多的罕見病缺乏特異性的藥物治療，在未來，也希望越來越多的小群體能夠被關注到，每一個生命都不會被放棄。
據中國藥學會發布的《中國醫保藥品管理改革進展與成效藍皮書》，自2018年以來，醫保藥品在醫療機構藥品使用占比逐年上升，主導地位進一步鞏固，臨床用藥合理性得到積極改善。同時，創新藥進入醫保速度明顯加快，常用藥品價格水平顯著下降，重大疾病和特殊人群用藥保障水平大幅提升，顯著降低了群眾用藥負擔。
在佟紅艷看來，維奈克拉片納入新版醫保目錄也能體現出我國經濟實力越來越雄厚，看病越來越有保障。在邁向現代化的道路上，人民健康是重要基石，未來將朝向「健康共富」快速發展。
此次醫保目錄的新增藥品絕大多數是5年內上市的新藥，其中包括23個2022年新上市的藥品。從治療領域來看，7個罕見病用藥、22個兒童用藥、兩個新冠治療用藥等被成功納入目錄，精準提高重點領域保障能力。調整後，新版國家醫保藥品目錄內藥品總數達到2967種，其中西藥1586種，中成藥1381種；中藥飲片未作調整，仍為892種。
林彭森趕上了新版醫保目錄的快車。經過一段時間的用藥後，通過藥物改善獲得符合移植的條件，他將進一步接受造血幹細胞移植手術，爭取達到疾病的治癒。步入老年，他仍是被整個醫療系統照拂的一份子。
3月1日，莉莉順利服用了降價後的利司撲蘭。她的生命才剛剛開始，爸爸媽媽期盼著，她能夠像其他孩子一樣奔跑、跳動，活潑地揮動雙臂，自由地邁向未來。