200萬瑞郎一劑（合1400萬人民幣）的基因藥物導致2名兒童死亡。
來自哈薩克斯坦和俄羅斯的兩名兒童在接受 Zolgensma 治療後死亡，該藥物由諾華公司研發，一劑成本約為 200 萬瑞士法郎。
它被認為是世界上最昂貴的藥物，由瑞士製藥巨頭諾華公司生產。 基因治療藥物 Zolgensma 的成本約為 200 萬瑞士法郎。 正如諾華公司周四報導的那樣，兩名兒童在接受相關藥物治療後死亡，其原因是急性肝功能衰竭。
事件發生後，諾華公司通知了該藥物獲批國家的衛生當局。 「雖然這是重要的安全信息，但它並不是一個新的安全信號，」這家總部位於巴塞爾的製藥公司，堅信 Zolgensma 的整體有利的風險收益狀況。 「我們將更新標籤以表明已經報告了致命的急性肝功能衰竭。」
死去的兩個孩子分別來自俄羅斯和哈薩克斯坦，急性肝功能衰竭發生在「5 至 6 周 Zolgensma 輸注」，即皮質類固醇治療開始後。正如諾華公司進一步報導的那樣，這些是用 Zolgensma 治療後急性肝衰竭的首例致命病例。
靶向性、免疫性、基因治療藥物等精準醫療，是對傳統治療方法的最新發展和最好補充，特別針對一些罕見性疾病等、迄今為止還沒有特別有效方法的疾病的嘗試性方案。
一些人批評這些公司的藥物和療程的昂貴，在生命、金錢、道德或者是社會責任面前，一個製藥公司應該怎麼選擇？