2022年第三季度，美國食品藥品監督管理局（FDA）共批准了12款新藥，繼上半年動作放緩之後，審批速度有所加快。然而，直到最近才出現了明顯加速，7月無新藥獲批，8月批准了2個，9月份達到了平衡。希望2022年最後一個季度保持住審批節奏。
批准節奏放緩的原因可能與新冠肺炎疫情大流行，多國實施旅行限制有關，FDA工作人員無法對海外藥企現場檢查，導致FDA延遲審批。其他潛在因素還包括FDA員工短缺，以及去年Biogen治療阿爾茲海默症的新藥Aduhelm（aducanumab單抗）FDA獲批後跌落神壇，當時很多業內人士認為Aduhelm的臨床療效數據不足以支持其獲批上市，這種爭議也側面造成FDA新藥批准收緊。
然而，最近一款藥物在爭議中上市，並未體現FDA的監管收緊，Amylyx公司研發的新藥Relyvrio，用以治療成人肌萎縮側索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis, ALS），FDA似乎竭盡全力將該藥推向市場。
2022年3月，FDA組織第一次外周與中樞神經系統藥物諮詢委員會評審會議，專家組以6:4的投票結果表達了對Relyvrio的臨床試驗規模小、數據缺失、統計方法適用性等問題的質疑。2022年在9月7日的第二次評審會議上，專家們卻推翻了第一次的結論，以7:2的投票結果認可現有證據足以支持Relyvrio的新藥申請。
在同一審查期間舉行第二個評審會議已非同尋常，而聽證會本身也是特例。Amylyx高管對FDA公開承諾，如果正在驗證的關鍵試驗失敗，Relyvrio將退出市場。
儘管Relyvrio的獲批可能是本季度最引人注目的批准決定，但百時美施貴寶（Bristol Myers Squibb）公司新型口服抗炎藥Sotyktu（deucravacitinib）的批准可能具有商業意義，預計2026年銷售額將超過10億美元。該藥物是首個獲批上市的變構酪氨酸激酶2（TYK2）抑制劑，安全性超出預期。Sotyktu是銀屑病口服治療的首個創新，百時美施貴寶公司也在進一步擴展其它自身免疫性疾病方面的管線。
第三季度，藍鳥生物（Bluebird Bio）公司兩款基因療法獲FDA批准上市，Zynteglo成為首個獲批上市的，用於治療β-地中海貧血基因療法。而Skysona（elivaldogene autotemcel）獲批用於更罕見的腦部疾病--腦腎上腺腦白質營養不良。
同樣在罕見病領域，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）公司的選擇性白細胞介素-36受體（IL-36R）抗體Spevigo（spesolimab），獲FDA批准用於治療泛發性膿皰性銀屑病（GPP）發作。並正在將適應症拓展至化膿性汗腺炎和克羅恩病。
日前，FDA批准Revance Therapeutics公司的肉毒桿菌毒素Daxxify上市，Daxxify取得了臨床顯著改善，耐受性良好，每年只需注射兩次就可以取得長效除皺的效果。Daxxify原本準備在2020年獲得FDA的批准，但由於新冠大流行的延誤和該公司生產工廠的質量控制問題，導致其最終授權被長期擱置，獲批晚了近2年。
然而，Daxxify獲批推遲的時間仍然比Terlivaz（terlipressin）要短，十多年來，多家機構一直試圖將這種治療肝腎綜合徵的藥物推向市場。該藥物可能有助於改善腎功能並減少對腎臟替代治療（如透析）的相關需求。儘管一直警示該藥物會導致嚴重或致命呼吸衰竭副作用，但FDA最終在9月被說服批准此藥物上市。
參考資料
Brown A. FDA new drug approvals in Q3 2022. Nat Rev Drug Discov. 2022 Oct 11. doi: 10.1038/d41573-022-00174-3. Epub ahead of print. PMID: 36221003.