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2022年10月31日，Ascendis Pharma（簡稱「Ascendis」）宣布，FDA已接受TransCon PTH用於成人甲狀旁腺功能減退症的NDA，並進行優先審查，將處方藥使用者付費法案（PDUFA）的目標日期定為2023年4月30日。TransCon PTH是一種甲狀旁腺激素(PTH)的緩釋長效前藥(prodrug)，維昇藥業擁有TransConPTH在大中華區獨家開發、生產及商業化上市的權益。
該NDA 的申請是基於全球 3 期 PaTHway 試驗和 2 期PaTH Forward 試驗的數據，以及公司正在進行的兩項試驗的開放標籤擴展研究數據。FDA表示，目前不打算召開諮詢委員會會議來討論該申請。
PaTHway試驗
PaTHway是一項隨機、雙盲、安慰劑對照3期試驗，在慢性甲狀旁腺功能減退症成人開展，隨機比例為3:1（TransCon PTH：安慰劑）。
結果顯示：
第26周，高達79% TransCon PTH組受試者達到了主要終點，即停用傳統治療且維持血鈣正常範圍，而安慰劑組僅有5%（p＜0.0001）；
93%的TransCon PTH組受試者可停用傳統治療，隨訪期內TransCon PTH組平均白蛋白校正血鈣水平維持在正常範圍，24小時尿鈣顯著下降，降幅較安慰劑組更大（p=0.0085）；
TransCon PTH組受試者在HPES疾病特異性症狀、功能及幸福感方面及SF-36身體功能評分上顯著改善。
PaTH Forward 試驗
PaTH Forward 是一項全球、隨機、雙盲、安慰劑對照的2期試驗，旨在評估不同劑量TransCon PTH（15、18或21ug/d）治療HP患者的安全性和有效性。研究入組接受常規治療或曾經接受過PTH治療的慢性HP成年患者，其主要複合終點是：同時滿足血鈣正常、尿鈣排泄正常（或與基線比較至少下降50%）、不服用活性維生素D且鈣補充量≤1000mg/d的受試者比例。
結果顯示：
93%的患者可以停用傳統治療（停用活性維生素D且鈣劑補充≤600mg/日），受試者平均血清鈣和平均24小時尿鈣均保持在正常範圍內。
在安全性方面，大多數不良事件為輕度且與研究藥物無關，沒有出現導致研究藥物停用或受試者脫落的不良事件。
關於TransCon PTH
TransCon PTH是一種每日一次長效甲狀旁腺激素前藥，旨在每天將PTH恢復至生理水平24小時，以解決該疾病的短期症狀和長期併發症。目前，該藥物在美國和歐盟被授予治療甲狀旁腺功能減退的孤兒藥資格。TransCon PTH基於Ascendis的TransCon（Transient Conjugation, 暫時連接）長效技術平台開發，與傳統的聚乙二醇化長效不同，在原型藥物和大分子載體分子之間存在一個TransCon連接結構，當注射到人體以後，前藥以可控速度解離，釋放出原型藥物，而載體和連接結構則通過腎臟排泄。這個過程既能起到藥物緩釋、控釋的效果，又能避免大分子載體永久連接在活性藥物分子上導致的組織親和力和穿透力變差的問題。
2022年6月，TransCon PTH用於治療甲狀旁腺功能減退症的中國3期臨床試驗（PaTHway China試驗），已順利完成全部受試者入組。
關於甲狀旁腺功能減退症
甲狀旁腺功能減退症（HP）是一種罕見的內分泌疾病，其特徵是PTH水平不足，導致血液中鈣含量低和磷酸鹽含量升高。從短期來看，HP 能帶來包括虛弱、嚴重的肌肉痙攣（手足搐搦）、感覺異常如刺痛、燒灼感和麻木、記憶喪失、判斷力受損和頭痛等一系列症狀，嚴重影響患者的生活質量；而從長遠上看，HP 患者長期高尿鈣可導致腎結石、腎鈣化甚至腎功能不全，長期高血磷、高鈣磷乘積導致的異位鈣沉積可能影響大腦、血管、眼睛等組織器官。
美國、歐洲和日本的 HP 患者約計200，000 人，大多數患者由術中甲狀旁腺受損或意外摘除所致。其中，鈣劑與活性維生素 D 在內的傳統療法僅能控制 HP 的症狀，但要實現全身鈣磷代謝的平衡調節並不容易，且由於 PTH 缺乏的問題沒有解決，高血磷、高尿鈣、骨轉化異常以及由此帶來的相關併發症風險依舊存在，嚴重影響患者的生活質量。目前尚無恢復生理激素水平的替代治療。