背景： 泌尿繫結石病影響2-3%的普通人群。輸尿管結石與劇烈疼痛有關，可能對患者的生活質量產生重大影響。大多數輸尿管結石預計在支持性治療下會自發排出;然而，五分之一到三分之一的患者需要積極干預。兩種標準干預措施是衝擊波碎石術和輸尿管鏡結石治療。兩種治療方法都是有效的，但它們在侵入性、麻醉要求、治療環境、手術次數、併發症、患者報告的結果和成本方面有所不同。關於哪種治療在臨床上更有效和更具成本效益存在不確定性。
目標： 確定衝擊波碎石術與輸尿管鏡結石治療相比，在被判定為需要積極干預的成人輸尿管結石患者中是否具有臨床有效性和成本效益。
設計： 一項實用、多中心、非劣效性隨機對照試驗，將衝擊波碎石術作為輸尿管結石的一線治療選擇，與輸尿管結石的初級輸尿管鏡結石治療進行比較。
設置： 英國25家NHS醫院的泌尿科。
參與者： ≥16 歲的成年人在輸尿管的任何部分出現單個輸尿管結石，經計算機斷層掃描確認，他們能夠接受衝擊波碎石術或輸尿管鏡結石治療並完成試驗程序。
介入： 符合條件的受試者以1：1的比例隨機分配到衝擊波碎石術（最多兩次）或輸尿管鏡結石治療。
主要結局指標： 主要臨床結局指標是結石發作（結石清除）的消退，在操作上定義為隨機分組後長達6個月的「無需進一步干預以促進結石清除」。這是根據8周和6個月的病例報告表以及研究人員填寫的任何其他醫院就診病例報告表確定的。主要的經濟結局指標是隨機化6個月後每質量調整生命年的增量成本。我們估算了NHS資源的成本，並計算了參與者完成EuroQol-5維度，三級版本，基線，干預前，干預後1周和隨機化後8周和6個月的質量調整生命年。
結果： 在衝擊波碎石術組中，67名受試者中有302名（22.2%）需要進一步治療。在輸尿管鏡結石治療組中，31名受試者中有302名（10.3%）需要進一步治療。絕對風險差為11.4%（95%置信區間5.0%至17.8%）;95%置信區間的上限排除了預先指定的非劣效性邊際（即20%）。平均質量調整生命年差異（衝擊波碎石術與輸尿管鏡結石治療）為-0.021（95%置信區間0.033至-0.010），平均成本差異為-809英鎊（95%置信區間-1061英鎊至-551英鎊）。衝擊波碎石術具有成本效益的可能性為79%，社會願意為30，000英鎊的質量調整生命年支付費用。CEAC源於增量成本和增量效應的聯合分配。大多數結果落在成本效益平面的西南象限，因為SWL總是成本較低，但效率較低。
局限性： 該試驗的局限性是患者問卷的返回率和完成率低。該研究最初針對每組 500 名患者;然而，輸尿管鏡結石治療組和衝擊波碎石術組招募的患者總數分別僅為307名和306名。
結論： 接受衝擊波碎石術的患者比接受一期輸尿管鏡取石術的患者需要更多的進一步干預，儘管接受衝擊波治療的患者的總體成本較低。兩種臨床路徑之間的絕對風險差異（11.4%）低於預期，處於臨床醫生和患者可接受的水平。衝擊波碎石途徑在NHS環境中更具成本效益，但會導致較低的生活質量。
未來的工作： （1）本研究中使用的通用健康相關生活質量工具不能完全捕捉各種治療途徑對患者的影響。應開發一種針對特定條件的健康相關生活質量工具。（2）輸尿管結石試驗的報告將受益於就核心結局集達成一致，這將確保未來的試驗更容易比較。
語言摘要
大約每1人中就有20人患有腎結石，腎結石沿著尿液引流管（輸尿管）進入膀胱並引起劇烈疼痛發作（輸尿管絞痛）。輸尿管絞痛患者到醫院進行疼痛緩解和診斷。雖然大多數小於 10 毫米的結石最終會到達膀胱並在排尿過程中排出，但有些結石會卡住，必須使用伸縮手術（稱為輸尿管鏡結石治療）或衝擊波療法（稱為衝擊波碎石術）去除。尿路鏡結石治療包括將帶有望遠鏡的器械穿過膀胱並進入輸尿管以破碎和/或去除結石。這通常是在全身麻醉下作為日間病例進行的。對於衝擊波碎石術，患者平躺在沙發上，其下方的裝置產生衝擊波，通過皮膚到達輸尿管並將結石破碎成較小的碎片，這些碎片可以通過尿液自然通過。這涉及使用X射線或超聲波來定位結石，但可以在門診進行，無需全身麻醉。眾所周知，伸縮手術在一次治療後去除結石更成功，但它需要更多住院時間，並且比衝擊波碎石術具有更高的併發症風險（然而，衝擊波碎石術可能需要多次治療）。我們的研究，輸尿管結石的治療干預試驗，旨在確定輸尿管絞痛的治療是否應該從伸縮手術或衝擊波治療開始。超過600名NHS患者參加，他們被分成兩組。每個患者都有平等的治療機會，從伸縮手術或衝擊波碎石術開始，這是由電腦程式決定的（通過隨機分配）。我們計算了每組中有多少患者接受了進一步的手術來去除結石。我們發現伸縮手術總體上效率提高了11%，相關的生活質量略好（在10個月內多了6天健康），但在NHS環境中更昂貴。發現缺乏任何顯著的額外臨床益處導致的結論是，更具成本效益的治療途徑是衝擊波碎石術，伸縮手術僅用於衝擊波碎石術不成功的患者。
Dasgupta R, Cameron S, Aucott L, MacLennan G, Kilonzo MM, Lam TB, Thomas R, Norrie J, McDonald A, Anson K, N'Dow J, Burgess N, Clark CT, Keeley FX, MacLennan SJ, Starr K, McClinton S. Shockwave lithotripsy compared with ureteroscopic stone treatment for adults with ureteric stones: the TISU non-inferiority RCT. Health Technol Assess. 2022 Mar;26(19):1-70. doi: 10.3310/WUZW9042. PMID: 35301982; PMCID: PMC8958411.