「博鰲樂城先行區進口特許藥械品種首例突破100例和可用抗腫瘤新藥、罕見病藥達100種」新聞發布會在海口召開，發布會上宣布樂城先行區進口特許藥械品種首例突破100例，可用抗腫瘤新藥、罕見病藥達100種。
據了解，樂城先行區引進的進口特許藥械、抗腫瘤新藥、罕見病藥，由強生、美敦力、波士頓科學、默沙東等約40家知名跨國藥械企業提供。
去年8月份以前，博鰲共創造了14個「全國首例」，今年3月底累計達到50個「全國首例」，再到現在6月初創新藥械引進達到100例。博鰲樂城國際醫療旅遊先行區管理局局長顧剛表示，博鰲樂城可用抗腫瘤新藥、罕見病藥，實現從0到100的突破，這背後是樂城醫療特許政策活力的展現，也是疫情期間，各廳局、單位以超常規的認識、舉措、行動，爭取超常規實效，支持樂城的生動體現。
37名病人在博鰲樂城重見光明 大多數失明15年以上
顧剛舉例，在樂城先行區，眼科從0開始到現在已經擁有了18款產品可用於診療的最新藥品、藥械。這18款產品絕大多數都未在中國上市，如波士頓人工角膜1992年就在美國上市，但由於它相對小眾，從未申請在中國註冊，所以中國國內患者沒有辦法享受到這款人工角膜技術。因為有了樂城先行區特許政策，現在已有37個患者在樂城先行區重見光明，並且大多數病人中都是失明15至20年以上的患者。
下一步，樂城先行區將逐步打造眼視光、心血管、醫美、耳鼻喉、骨科、康復醫學科等科室，使樂城成為更多國人來診療並解決病痛的新目的地。
引進50多種腫瘤新藥 為腫瘤患者打開一扇窗戶
顧剛說，樂城先行區引進的50多種腫瘤新藥，來自22個廠商，對應70種腫瘤病種，都是在國內尚未上市的新藥。其中有14種雖然已經在國內上市，但是並沒有放開全部適應症，在樂城先行區可以在國內審批的適應症之外，由醫生開具處方在藥物的治療適應症範圍內使用。
今年3月，患者吳先生被確診為惡性黑色素瘤，已經發生了肝轉移。黑色素瘤被稱為「癌中之王」，一般生存時間3個月左右。轉移擴散的黑色素瘤風險更高，生存期更短。他去了國內多家權威醫院都無計可施，最後輾轉去了美國MD安德森癌症中心會診。但隨著美國新冠肺炎疫情越來越嚴重，進入4月，吳先生已經沒法再去美國。後來美國的醫生告訴他，在樂城同樣可以享受精準治療腫瘤的「國際方案」，包括海外新藥。
樂城就成了患者最後一根「救命稻草」。讓人欣慰的是，樂城先行區不僅給吳先生提供了國際先進的治療方案，還通過臨床急需進口通道，幫他採購到未在國內上市的伊匹單抗。現在，吳先生已經使用2次針劑，精神狀況良好。
首批引進近50種罕見病藥品 樂城有望成為全國罕見病治療中心
樂城先行區引進的首批罕見病藥品品種共有48種，來自10多個不同國家的廠商。顧剛舉例，在此次引進罕見病藥物清單里，由日本武田製藥提供的「達澤優」，適用於12歲及以上患者預防遺傳性血管性水腫（HAE）的發作。遺傳性血管性水腫是以發作性、自限性、局限性全身皮膚黏膜下非凹陷性水腫為特徵的原發性補體缺陷病，在中國發病率為5萬分之一。主要表現為反覆發生的皮膚、呼吸道和內臟器官腫脹，當水腫發生於氣道時，可致喉水腫，如果搶救不及時，可窒息死亡。樂城先行區引進「達澤優」，就能為這些家庭緩解巨大的精神負擔，及時挽救更多人的生命。
顧剛說，一款藥物從研發到三期臨床，從而順利上市，成功率僅為0.1%左右，耗時長達5-10年，即便從申報註冊開始計算，平均也需要3-5年。而樂城先行區此次引進的100個創新藥械和100種腫瘤、罕見病新藥，有11例是國外上市不到一年，就在先行區得到應用。比如樂城先行區正在使用的特許藥品YUTIQ（氟輕鬆玻璃體內植入劑），這款產品在國外上市不到一年就在先行區得到應用，治癒了10多名患者。
審批流程簡化 樂城注重用藥用械的便利性
樂城先行區在「極簡審批」改革上突出醫藥審批特點，更加注重用藥用械的便利性。目前已經建成特許藥械追溯管理平台，將藥械紙質審批變為網上審批，簡化審批流程。海南省藥監局把藥械審批時限從27天壓縮到3-7天；海南省衛健委專門建立樂城先行區工作機制，一個工作日辦結所有審批事項已經成為常規操作；海關把樂城先行區單獨視為特殊監管區，實行「先入倉、後檢驗」的創新監管模式。
海南省藥監局副局長朱寧表示，下一步，海南省藥監局將在樂城先行區繼續推進臨床真實世界數據應用試點工作，在第一批醫療器械試點品種基礎上，開展第二批研究品種的試點，同時探索開展藥品臨床真實世界數據應用試點工作，進一步完善監管配套制度，實現監管能力和水平提升，確保臨床急需進口藥械的質量安全。
（中國網）