NO.1 治療兒童花生過敏的首個藥物
藥物名稱：Palforzia
製藥公司：Aimmune Therapeutics
適應症：適用於對花生過敏的4至17歲兒童、青少年，用於減輕意外暴露於花生可能發生的過敏反應，包括過敏性休克。
藥物說明：Palforzia是一種從花生中提取的蛋白成分，包含了主要的致敏蛋白，而且成分固定。Palforzia治療由三階段組成，起始劑量階段可給予4～17歲的患者，劑量遞增階段和維持階段可在4歲及以上患者繼續進行。
獲批時間：2020年1月31日
NO.2 針對上皮樣肉瘤的首個方案
藥物名稱：Tazverik(tazemetostat)
製藥公司：Epizyme
適應症：用於治療不符合完全切除條件的轉移性/局部晚期上皮樣肉瘤(epithelioid sarcoma，ES)成人和16歲及以上兒科患者。
藥物說明：Tazverik是迄今為止唯一一個獲批的組蛋白賴氨酸甲基轉移酶(Histone-Lysine N-methyltransferase)EZH2抑制劑，能夠抑制組蛋白H3賴氨酸27(H3K27)的甲基化，恢復抑癌基因的表達。
獲批時間：2020年1月23日
NO.3 針對甲狀腺眼病的首款療法
藥物名稱：Tepezza(teprotumumab-trbw)
製藥公司：Horizon Therapeutics
適應症：用於治療甲狀腺相關性眼病(TED)，也稱Graves'眼病(GO)，是一種罕見的進行性自身免疫性疾病。
藥物說明：Tepezza是IGF-1R全人源單克隆抗體，可阻斷IGF-1R，致使患者眼部細胞內的IGF-1和促甲狀腺激素(TSH)活躍水平降低。
獲批時間：2020年1月21日
NO.4 胃腸道間質瘤(GIST)的首款靶向療法
藥物名稱：Ayvakit(avapritinib)
製藥公司：Blueprint Medicines
適應症：用於治療攜帶血小板衍生生長因子受體α(PDGFRA)基因18號外顯子突變(包括PDGFRA D842V突變)的不可切除性或轉移性胃腸道間質瘤(GIST)成人患者。
藥物說明：Ayvakit是一款有效的選擇性KIT和PDGFRA突變激酶抑制劑，是目前唯一一款獲FDA批准用於治療GIST的1型抑制劑，通過直接結合突變KIT和PDGFRA信號的活性激酶構象起作用。
獲批時間：2020年1月9日
參考來源：FDA官網