血友病（hemophilia）是一組凝血因子VIII、凝血因子IX或凝血因子Ⅸ缺乏而導致的凝血功能障礙的出血性疾病。包括血友病甲，即因子VIII（又稱抗血友病球蛋白，AHG）缺乏症；血友病乙，即因子Ⅸ（又稱血漿凝血活酶成分，PTC）缺乏症；血友病丙，即因子Ⅺ（又稱血漿凝血活酶前質，PTA）缺乏症。在先天性出血性疾病中以血友病最為常見，其中血友病甲占85%。
根據凝血因子活性水平可分為：重型FⅧ或FⅨ＜1%，中間型1%≤FⅧ或FⅨ＜5%，輕型5%≤FⅧ或FⅨ＜40%；
血友病是由X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，常以男性患病，女性攜帶狀況為多見。臨床上表現為：反覆出血、或輕度外傷後嚴重出血、或深部肌肉和組織慢性出血、或重要臟器出血、或手術等創傷性操作出血不止等症狀，嚴重反覆出血導致關節腫張和畸形，嚴重影響生活質量。
隨著醫療技術和國民經濟發展發展，血友病並不是不治之症。只要醫療護理規範，可以參加適當的社會活動，更多的患者能被社會接受，能夠享有與同年齡的歡樂和生活。接下來，就兒童血友病常見的醫療和護理知識做普及介紹。
什麼是血友病的按需治療？
按需治療是指在出血發生後，根據患者的實際情況輸注凝血因子製品來控制出血的治療方法。
1、按需治療的時機
越早開始治療越好，最好在症狀（關節酸脹、刺痛等）出現2小時內，不要等到體徵（關節腫脹等）出現後才開始治療。越早治療患者的痛苦越小，所需凝血因子製品量越少，康復越快，花費越少。
2、藥物選擇
血友病A首選基因重組VIII因子製劑或病毒滅火的血源性VIII因子製劑，僅在無上述條件時選擇冷沉澱或新鮮冰凍血漿等；血友病B首選基因重組XI因子製劑或病毒滅火的血源性凝血酶原複合物，在無上述條件時可選擇新鮮冰凍血漿等。
3、按需治療的劑量
所需凝血因子的劑量與患者凝血因子的基礎水平、出血的部位、出血的嚴重程度及是否存在抑制物等有關。每輸注1IU/kg體重的VIII因子可使體內VIII因子活性提高2%；每輸注1IU/kg體重的IX因子可使體內IX因子活性提高1%。
4、按需治療療程
由於VIII因子和IX因子代謝的半衰期分別是8-12小時和18-24小時，因此血友病A患者開始時需8-12小時輸注一次，而血友病B患者則需12小時輸注一次，以後酌情延長，直至出血停止，創面癒合，體內VIII因子或IX因子水平恢復至出血前水平。
5、急性出血時的輔助治療
（1）RICE
Rest（休息）:避免受傷的肢體活動；
Ice（冰敷）：用濕毛巾包冰袋敷5分鐘，暫停10分鐘，可反覆，減少疼痛及出血；
Compression（壓迫）：用彈性繃帶或彈力襪包紮關節或壓迫肌肉；
Elevation（抬高）：將出血部位抬高至心臟高度以上，減少出血部位壓力。
（2）局部止血：用明膠海綿、纖維蛋白凝膠等填塞鼻腔，敷貼出血創面或拔牙後出血，也可行外科縫合止血
6、復康復訓練和物理治療
（1） 在患者出血停止後立即開始早期功能恢復鍛鍊，對改善和恢復血友病關節、肌肉功能失常有重要作用，但應在有經驗的理療師的指導下進行，可參照《血友病運動指導》。
（2） 關節積血和肌肉血腫者早期可採用物理治療，可促進血腫的吸收。可用低頻脈衝磁場或紫外線照射等。
7、需治療的不足：
（1）按需治療的患者2個及以上關節的受累率達84%，30歲以後有90%的患者有6個關節（肘、膝、踝關節）受累；
（2）按需治療比預防治療抑制物產生風險高42%；
（3）足量按需治療較標準的低劑量預防治療所用凝血因子量多、費用高。
（4）中國血友病患者採用低劑量次級預防治療比按需治療效果更好好。
供稿：上海市醫學會血液學專科分會
作者：劉青（上海交通大學附屬兒童醫院 血液科）
審核：蔣慧（上海交通大學附屬兒童醫院 血液科）
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