ImmunityBio公司於10月19日宣布，乳頭狀疾病(隊列B)也達到了其主要終點，12個月時無病生存率為57%。乳頭狀疾病是其在卡介苗(BCG)無應答高級別非肌浸潤性膀胱癌（NMIBC）患者(NCT03022825)中進行的QUILT 3.032 2/3期卡介苗加Anktiva(N-803)研究的第二個適應症。該公司此前曾報告，隊列A的主要終點(CIS疾病患者)的完全緩解率為72% (58/81)。
NMIBC占美國所有膀胱癌的75%-85%；大約90%的NMIBC病例為乳頭狀(Ta期和T1期)。目前在美國，治療高度乳頭狀疾病的標準是膀胱內卡介苗，無應答率為40%。
QUILT 3.032是一項開放標籤、三隊列、多中心2/3期研究，針對卡介苗無反應的高級別NMIBC(NCT 03022825)患者進行膀胱內卡介苗加Anktiva治療，於2017年開放。
本2期研究的隊列A(含N-803+卡介苗的CIS)和隊列C(僅含N-803的CIS)的主要終點是CIS在任何時間的完全緩解(CR)發生率，隊列B(乳頭狀)的主要終點是12個月的無病率。FDA根據第一階段的數據，批准了關鍵試驗的快速通道指定。2019年12月，FDA根據中期2期數據授予免疫生物突破療法稱號，表明該試驗的主要終點已經達到。
到目前為止，隊列B中有73名患者，中位隨訪時間為17.3個月。通過Kaplan-Meier分析，主要終點為第12個月時的無病率為57% (95% CI: 43.7%，68.5%)，第18個月時為53% (95% CI: 38.8%，64.6%)。兩個隊列中均觀察到持久的反應，治療顯著避免了膀胱切除術。
隊列B中Anktiva (N-803)的安全性特徵與隊列A中觀察到的一致，隊列A最近在美國泌尿學會2021年年會上提交，其中檢測到0%的SAE，包括0%的免疫相關SAE。此外，85%的患者能夠避免膀胱切除術。隊列A (CIS)和B(乳頭狀)的療效和安全性數據的完整分析已提交給美國臨床腫瘤學會泌尿生殖系統癌症研討會(ASCO GU)，該研討會將於2022年2月舉行。
「30多年來，膀胱內卡介苗一直是非侵襲性乳頭狀腫瘤患者的護理標準，但不幸的是，約40%的患者無反應，」ImmunityBio創始人Patrick Soon-Shiong，M.D說。「Anktiva在CIS中已顯示出很強的疾病控制能力，根據我們研究的最新數據，它在乳頭狀腫瘤中也顯示出同樣的效果。這使我們相信，所有對BCG無反應的NMIBC患者都有可能從這種聯合治療中獲益。」
美國專利商標局最近批准了ImmunityBio的專利申請，該專利申請涉及一種使用Anktiva (N-803)聯合卡介苗(BCG)治療癌症的方法，包括非肌肉浸潤性膀胱癌。這項新專利將把N-803/卡介苗聯合治療膀胱癌的專利期限延長至至少2035年。
註：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指引，請諮詢主治醫師。