神經系統變性疾病( NDD) 是一組原因不明的慢性進行性損害中樞神經系和周圍神經系統等組織的疾病。
臨床上常見的有老年性痴呆（AD）、帕金森病（PD）、運動神經元病（MND）、多系統萎縮（MSA）等，目前尚無有效的辦法阻止NDD的發展，所有的治療只是暫時緩解和減輕症狀的對症支持治療。
近年研究表明：對內源神經幹細胞進行調控，或進行外源神經細胞移植，是治療該類疾病最新和最有希望的方法。由於內源神經幹細胞位置特殊、數量有限而制約著其的臨床應用。而間充質幹細胞（MSCs）多潛能性的發現和向神經細胞定向分化的成功，為神經幹細胞的來源增加了新途徑。目前已有臨床報導用骨髓MSCs、臍血MSCs、誘導後獲得神經幹細胞治療NDD患者，均取得一定的療效。
幹細胞治療神經系統疾病的可能機制
細胞替代作用：研究認為幹細胞移植入神經組織後，可整合入神經通路，提供新的神經元和膠質細胞，補充缺失，成為受損神經通路上的中轉站，參與軸突再生和髓鞘化，從結構上修復損傷的神經組織，使受損神經通路得以再通，重建神經循環。
神經營養作用：研究認為提示神經營養在幹細胞治療神經系統疾病中起到重要作用。目前多數學者贊同移植細胞可通過自身分泌以及促進周圍神經細胞分泌，而為受損神經組織提供多種神經營養因子、細胞因子。
內源激活作用：研究顯示移植細胞植入變性損傷區，可見顯著的大腦結構的內源性重建，提示移植的外源性幹細胞可以促進內源性神經前體細胞自身激活。激活後的自身內源細胞通過增殖、遷移、分化，而建立新的突觸聯繫，以促進受損神經組織自我修復。
免疫調節作用：Martino等研究顯示幹細胞移植主要是通過旁效應機制抑制炎性損害，而不是直接的替代作用。Teng等也發現移植細胞可以減少脊髓周圍組織壞死，抑制炎症、膠質瘢痕形成、細胞的再損傷，從而改善模型動物的運動功能。
幹細胞治療神經系統變性疾病臨床常見疾病的研究
幹細胞治療帕金森（PD）的研究：學者Venkatararnana等將7位帕金森患者自體骨髓來源的 MSCs通過腦立體定位儀單側移植入側腦室旁區域，患者年齡為22~62歲，發病時間（14.7±7.56）個月，隨訪10~36個月，發現3名患者帕金森綜合評分量表 （UPDRS）評分明顯改善，面部表情，步態以及凍結髮作均明顯改善，2名患者減少了口服的治療藥物。
幹細胞治療老年痴呆（AD）的研究：Ende等人將臍血幹細胞經靜脈移植給AD小鼠，結果顯示AD 小鼠的存活期較對照組明顯延長。
王永才等使用MSCs治療的老年痴呆患者其老年痴呆症狀得到明顯改善，並能在攙扶下行走，與旁人進行正常的交流。以上結果似乎為臨床應用幹細胞治療AD提供了令人 樂觀的前景。
幹細胞治療運動神經元病（MND）的研究：臨床上常見的MND是肌萎縮側索硬化（ALS），其主要侵犯脊髓側索和皮質的運動神經元，導致進行性的運動功能喪失。
Ende等將人臍血間充質細胞移植入發病前轉基因ALS模型小鼠中，發現可有效延長發病時間達22d，生存期延長21d。
義大利Mazzini等採集了7例ALS患者的自體骨髓MSCs，移植後發現其中4位患者在接受骨髓MSCs移植36個月後肺活量線性下降明顯減慢。術後所有患者副反應輕微，如可逆的肋間痛，及腿部感覺障礙，且6W後消失；脊髓神經影像學檢查正常，髓體積沒有被改變，也沒有異常的細胞增殖現象；患者心理及生活質量未受影響。
幹細胞治療多系統萎縮（MSA）的研究：近期胡晴等利用臍血間MSCs移植治療後，MSA患者神經功能有明顯恢復，且未出現明顯不良反應，說明臍血MSCs移植治療MSA是有效的、安全的。
未來展望：目前幹細胞治療神經變性疾病（NDD）的動物實驗研究成果喜人， 在臨床研究方面，也取得了一些進展，前景誘人，與單獨使用傳統藥物治療相比，同時接受幹細胞移植的病人擁有更好的效果。隨著研究的進展，幹細胞將為神經系統性疾病患者帶來康復的希望。
【來源：中國網醫療頻道】