非霍奇金氏淋巴瘤(NHL)是由B淋巴細胞、T淋巴細胞或NK細胞引起的一組異質性淋巴細胞增生性疾病，其中具有CD20表達的B細胞淋巴瘤占大多數。
儘管大部分惰性NHL患者生存期長達20年，但惡性淋巴瘤患者的預後仍較差，整體五年存活率約60%。
瀰漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)是一種侵襲性非霍奇金淋巴瘤，也是NHL最常見的亞型。
近年來，DLBCL的治療取得了許多進展，但耐藥或復發仍是擺在患者和醫生面前的難題。如何進一步改善初治和復發/難治(R/R)DLBCL的預後，成為了研究重點。
日前，FDA授予C-CAR039快速通道和再生醫學先進療法認定，用於治療復發或難治性瀰漫性大B細胞淋巴瘤患者(R/R DLBCL)。
目前，全球共有6款CAR-T療法獲批上市，其中絕大多數靶向CD19，還有一款靶向BCMA。已有2款CAR-T療法在國內獲批。
而C-CAR039是一款同時靶向CD19和CD20抗原的新型自體雙特異性CAR-T細胞療法，能在體內和體外有效清除CD19/CD20單陽性或雙陽性腫瘤細胞。
FDA的快速通道認定，有助於加快嚴重或危及生命疾病治療的開發、審查和潛在批准。
再生醫學先進療法 (RMAT) 指定計劃是《21世紀治癒法案》的一部分，旨在加快對在治療、修改、逆轉或治癒嚴重或危及生命的疾病的再生醫學療法的審查。初步臨床證據必須表明該療法有可能解決未滿足的醫療需求。
此次快速通道和RMAT指定是基於一項多中心臨床試驗的早期結果。該研究旨在評估C-CAR039治療復發或難治性b細胞非霍奇金淋巴瘤的安全性和有效性。
在28名符合安全性分析條件的患者和27名符合有效性分析條件的患者中
試驗結果顯示：
◆ 總體緩解率為92.6%，完全緩解率為85.2%，6個月無進展生存率為83.2%。
◆ 在中位隨訪7個月的時間裡，74.1%的患者仍處於完全緩解狀態。
◆ 安全性方面，92%患者出現細胞因子釋放綜合徵。1例發生3級CRS;其餘病例均為1級或2級。
此次資格認定是基於該產品在治療R/R DLBCL時能有效提高客觀和完全緩解率，從臨床試驗中得到的數據也證明，C-CAR039有潛力成為該適應症患者目前的最佳療法。
好醫友獲悉，C-CAR039接下來將在美國啟動1b/2期臨床試驗。
FDA此前已授予C-CAR039孤兒藥稱號，用於濾泡性淋巴瘤患者的治療。
好醫友醫療網淋巴瘤專家Samer K.Khale博士介紹，瀰漫性大B細胞淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤(NHL)中最常見的一種，約占NHL的三分之一，全球每年約有15萬人被診斷為DLBCL。
期待該療法早日在中國獲批，為復發/難治性DLBCL患者帶來新的治療選擇。
參考來源：
https://www.healio.com/news/hematology-oncology/20220209/lc3-referenced-article-fda-fast-tracks-bispecific-cart-for-nonhodgkin-lymphoma
haoeyou.com/zhongliu_aizheng/linbaliu/20220211/7066.html
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