21CC(cancer care )，我們關注與癌症相關的一切！21世紀新健康研究院創新資訊欄目——21CC腫瘤情報，梳理一周腫瘤資訊，全面聚焦癌症防治，早發現早診斷早治療，與君健康同行。
一、新藥（新適應症）獲批
●國內首款膽管癌靶向藥獲批
4月6日，信達生物公告稱，國家藥品監督管理局批准達伯坦（佩米替尼片）用於既往至少接受過一種系統性治療，且經檢測確認存在有FGFR2融合或重排的晚期、轉移性或不可手術切除的膽管癌成人患者的治療。達伯坦是首個在中國獲批的選擇性FGFR受體酪氨酸激酶抑制劑，由Incyte和信達生物共同開發，信達生物負責中國大陸等地區的商業化。
●東曜藥業收到NMPA核准簽發的貝伐珠單抗新增適應症補充申請批件
4月8日，東曜藥業公告稱，其全資附屬公司蘇州東曜近日收到國家藥品監督管理局（NMPA）核准簽發的關於朴欣汀（貝伐珠單抗注射液）新增肝細胞癌(HCC)適應症補充申請批件。本次補充申請是依據NMPA藥品審評中心發布的《生物類似藥相似性評價和適應症外推技術指導原則》外推申請原研藥在中國大陸獲批的其他適應症。
據此，朴欣汀®已獲批原研藥在中國大陸獲批的全部六項適應症，包含晚期、轉移性或復發性非鱗狀非小細胞肺癌(nsNSCLC)、轉移性結直腸癌(mCRC)、復發性膠質母細胞瘤、上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌、宮頸癌，以及肝細胞癌。
●Kite公司CAR-T療法獲FDA批准
4月2日，美國FDA宣布，批准吉利德科學旗下Kite Pharma開發的CD19靶向CAR-T療法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）擴展適用範圍，用於二線治療大B細胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。他們在接受一線化學免疫治療後產生耐藥性，或在接受一線療法12個月內出現復發。這一療法不適用於治療原發中樞神經系統淋巴瘤患者。Kite Pharma公司指出，這是「近30年來，首款與標準療法相比，改善患者預後的獲批療法」。
二、研發／臨床積極進展
●4款新藥擬納入突破性治療品種
4月6日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網公示，有4款新藥擬納入突破性治療品種，分別為應世生物的FAK抑制劑IN10018片、信達生物的抗CTLA-4抗體IBI310和抗PD-1單抗信迪利單抗注射液以及正大天晴的抗PD-L1單抗TQB2450注射液。
●百澤安新適應症上市許可申請獲歐洲藥品管理局受理
4月6日，根據百濟神州公告，百澤安（替雷利珠單抗注射液）用於治療既往接受過全身化療的晚期或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）患者，以及非小細胞肺癌（NSCLC）患者的上市許可申請（MAA）已獲得歐洲藥品管理局（EMA）受理，目前正在審評中。該申請由百澤安®歐洲許可持有人諾華提交。
●禮來宣布RET抑制劑最新臨床數據
近日，禮來宣布了RET抑制劑Retevmo治療RET融合陽性非小細胞肺癌（NSCLC）患者的1/2期臨床試驗的更新數據。試驗結果顯示，在中位隨訪時間約為兩年時，Retevmo給患者帶來持續緩解。Retevmo是一款強效RET激酶抑制劑，它在2020年首次獲得美國FDA加速批准，用於治療非小細胞肺癌（NSCLC）、髓樣甲狀腺癌（MTC）和甲狀腺癌。
●Citius在研IL-2R療法關鍵性3期臨床試驗獲得積極頂線結果
4月7日，Citius Pharmaceuticals公司宣布，其在研療法I/ONTAK（E7777）在治療持續或復發皮膚T細胞淋巴瘤（CTCL）患者的關鍵性3期臨床試驗中獲得積極頂線結果。I/ONTAK是一種工程化IL-2白喉毒素融合蛋白。基於這一積極結果，該公司預計在今年下半年向美國FDA遞交生物製品許可申請。
三、腫瘤投資與合作
●信達生物和禮來深化戰略合作
近日，信達生物和禮來製藥宣布深化戰略合作，信達生物獲得在中國大陸進口、銷售、推廣和分銷希冉擇®（雷莫西尤單抗）和Retsevmo®（塞普替尼）獲批後獨家商業化權利，以及授予信達生物享有Pirtobrutinib未來在中國大陸商業化權利的優先談判權。
希冉擇®（雷莫西尤單抗）是一種與VEGFR-2特異性結合的全人源IgG1單克隆抗體，可高效阻斷VEGF-A與VEGFR-2的結合，亦能夠抑制VEGF-C及VEGF-D與VEGFR-2的結合。Retsevmo®（塞普替尼）是一種選擇性和有效的RET激酶抑制劑，是FDA批准的口服處方藥。
●GE醫療與醫科達簽署商業合作協議
4 月 5 日GE醫療和醫科達正式對外宣布，雙方在放射腫瘤學領域簽署了一份商業合作協議，共同為全球範圍的醫療機構提供從診斷到治療的全方位解決方案，以滿足癌症患者的放射治療需求。
GE醫療和醫科達此次合作，是希望能夠通過各自的優勢整合，來滿足發達和發展中市場對癌症放療解決方案的旺盛需求，尤其是越來越多的醫院、癌症治療中心希望獲得更加靈活、可互操作的模擬和影像引導技術。
●賽諾菲與IGM Biosciences達成協議，合作金額或超60億美元
近日，賽諾菲和IgM Biosciences公司宣布達成研發合作，將利用IGM Biosciences公司獨有的IgM抗體技術平台，開發針對三個腫瘤學靶點和三個免疫學/炎症靶點的激動劑，這一合作旨在開發一種新的潛在治療模式，利用IgM的多價特性構建更好激活細胞表面受體的激動劑。IGM 將收到 1.5 億美元的預付款，總開發、監管和商業里程碑可能超過 60 億美元。
IgM是身體中生產的一種抗體類型，與通常的IgG抗體不同的是，它們具有10個可以與抗原結合的位點，這一特徵可以提高它們與靶點的親和力。IgM抗體的高親和力讓它們可以與難於結合或者在細胞表面表達量低的靶點強力結合，而且，它們具有與細胞表面的多個靶點同時結合的能力。
四、21CC一周觀點
●跨國藥企「變陣」決戰腫瘤「高地」
目前在腫瘤領域，越來越多的跨國藥企提出整體解決方案，在醫療器械領域尤為明顯。之所以跨國藥企們都將目光聚焦腫瘤高地，這背後是患者的需求以及巨大的市場。
近日國盛證券也梳理了艾伯維、安進、阿斯利康、拜耳、渤健、BMS、吉利德、GSK、強生、禮來、Moderna、默克、諾和諾德、諾華、輝瑞、再生元、羅氏、賽諾菲、武田19家跨國藥企處於臨床開發階段藥物候選物及產品管線。
其中，按疾病領域，腫瘤仍是新藥研發集中發力點，保持最熱門地位，占總體研發管線總數的45%；其中在研產品數量，2021年全球在研抗腫瘤產品數達2226個，占比37%。
從公司來看，BMS、默克、羅氏、諾華組成抗腫瘤研發四大龍頭，合計占據腫瘤藥研發管線半壁江山。醫藥行業資深人士史立臣向21世紀經濟報導記者指出，跨國藥企研發管線素有未來醫藥發展風向標之稱，大品種很多都來自腫瘤，巨頭們肯定都要積極布局。
●如何突破國內多發性骨髓瘤規範化診療困境？
復發性MM是指骨髓瘤在治療緩解後進展，難治性MM指骨髓瘤對治療無應答或不再應答，多數患者面臨著復發或耐藥的問題，急需新的治療藥物。「多發性骨髓瘤是非常長期的疾病，由於臨床上容易出現反覆的復發，患者需要不斷地更換一些新型藥物來使用。越到後面患者的經濟負擔就會越大，可選擇性也會越少。」骨髓瘤之家創始人顧洪飛在接受21世紀經濟報導記者採訪時說。
南方醫科大學南方醫院血液科副主任、淋巴瘤和漿細胞疾病亞專科主任魏永強表示：「我們2015年統計過醫院的多發性骨髓瘤患者散落在全院23個科室，因為多發性骨髓瘤本身的發病表現五花八門，患者往往第一次就診的科室並不是血液科，而其他科室的醫生對多發性骨髓瘤的認識是非常有限的，所以有很多患者就流失掉了，不知道是什麼病就離開了，或者是當其他病治療，導致了診斷的延誤、治療的不規範，這樣也會影響到治療的效果。」
魏永強直言，早發現、早診斷、早治療，並且是規範的治療，才能最根本地改善患者生存情況以及生活質量。等到患者出現了骨折、腎功能衰竭再去治療，即使治療的效果再好，也可能給患者帶來身體上的殘疾，導致患者後期生活質量下降，這些現象都是存在的。
五、其他
●西湖大學首次發現乳腺腫瘤內存在細菌
4月7日晚，西湖大學生命科學學院蔡尚課題組在國際知名期刊《細胞》在線發表重要成果，首次證實乳腺癌組織中存在多種獨特的細菌，並揭示它們在腫瘤轉移定植過程中所起的關鍵作用。
隨著實驗技術的提升，科學家們發現，腫瘤內部也存在著少量的細菌，只不過由於其極低的生物量而被忽視了許多年。這類細菌絕大多數存在於細胞質內，稱之為「胞內菌」。科學家們猜測，胞內菌之所以能存活下來，是因為它恰巧位於腫瘤細胞內，不容易受到人體免疫系統的攻擊。
● 利用人工智慧開發腫瘤學和NASH療法，葛蘭素史克達成合作
4月6日，PathAI和葛蘭素史克（GSK）聯合宣布，雙方達成多年戰略研發合作，將利用PathAI的數位化病理學技術平台（包括其AIM-NASH工具），加速腫瘤學和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的科學研究和藥物開發項目。
據了解，PathAI目標是利用人工智慧和深度學習，對病理學數據進行分析，從而促進創新診斷和療法的開發。比如，該公司基於AI的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）評分系統可以準確重現NASH症狀清除的臨床研究終點。AI驅動的PD-L1評分在一項臨床試驗中能夠在人工評估的PD-L1陰性患者中發現28%的PD-L1陽性患者。該公司在去年完成1.65億美元的C輪融資。
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