2022年4月11日，百時美施貴寶公布了III期臨床研究CheckMate -816主要研究終點無事件生存期（EFS）的數據。結果顯示，與單用化療相比，可切除非小細胞肺癌（NSCLC）患者在術前接受3個療程的歐狄沃聯合化療，可顯著改善患者EFS獲益。患者隨機分組，最短隨訪21.0個月時，術前接受納武利尤單抗聯合化療的患者疾病復發、進展或死亡風險降低了37%（HR 0.63；97.38% 置信區間[CI]：0.43-0.91；p=0.0052）。納武利尤單抗聯合化療組患者的中位EFS為31.6個月，而單用化療組患者的中位EFS為20.8個月。
此外，雖然目前生存數據尚不成熟且分析未達到統計學邊界，但在納武利尤單抗聯合化療患者組中已觀察到良好的總生存期（OS）早期獲益情形（HR 0.57；99.67% 置信區間[CI]：0.30-1.07）。隨訪兩年時，接受納武利尤單抗聯合化療新輔助治療的患者生存率為83%，在單用化療患者中則為71%。後續會繼續隨訪OS並做進一步分析。
CheckMate -816是首個證實以免疫為基礎的聯合治療在新輔助階段能夠顯著改善非小細胞肺癌患者EFS和另一主要研究終點病理完全緩解（pCR）率的III期臨床研究。EFS數據於北京時間2022年4月11日23:15- 4月12日01:15在2022年美國癌症研究協會（AACR）年會新輔助和圍手術期免疫治療臨床研究全體會議上首次公布（摘要編號#CT012），並同步在《新英格蘭醫學雜誌》上發表。
CheckMate –816研究者、巴黎居里蒙蘇里胸部研究所教授、所長Nicolas Girard博士表示：「儘管一些可切除非小細胞肺癌患者有治癒可能，但大部分患者仍然面臨較高的術後復發風險，因此我們需要有效的系統性治療方案來防止這一情況的發生。CheckMate -816 的研究結果首次證明，與單用化療相比，以免疫治療為基礎的聯合方案新輔助治療能夠為這些患者帶來明確且顯著的獲益。在該研究中，我們首先觀察到患者的病理完全緩解率獲得了改善，如今又看到了無事件生存期的提高，同時總生存期也呈現出了積極的獲益趨勢。我們正向著治癒患者的最終目標不斷努力，這些數據表明，納武利尤單抗聯合化療有望為患者帶來更好的長期生存結果。」
在該研究中，納武利尤單抗聯合化療作為新輔助治療的安全性與既往研究報導一致，在對EFS進行分析時未觀察到新的安全性信號。與單用化療相比，納武利尤單抗聯合化療組3-4級治療相關不良事件的發生率與單用化療組相似（34% vs 37%）。此外， 3-4級手術相關不良事件在兩組中的發生率也相似（納武利尤單抗聯合化療組：11%，單用化療組：15%）。納武利尤單抗聯合化療組中83%的患者接受了手術，而單用化療組為75%。
CheckMate -816研究者、麥吉爾大學外科學副教授、麥吉爾大學健康中心蒙特婁總醫院胸部和上消化道外科主治醫師Jonathan Spicer表示：「手術仍然是治癒非小細胞肺癌患者的基石。納武利尤單抗聯合化療作為新輔助治療，使得手術時間更短、侵入性更小、手術範圍更小，同時不增加併發症或不良事件，這對胸外科醫生及其患者來說都是非常重要的。手術治療結局的獲益，加上對患者生存結果的改善，將有望徹底改變外科和腫瘤科醫生在治療可切除非小細胞肺癌患者時的合作方式。」
百時美施貴寶副總裁、胸部腫瘤開發負責人Abderrahim Oukessou博士表示：「免疫治療開創了晚期癌症治療的新時代，改變了肺癌和許多其他類型腫瘤患者的生存預期。近年來，隨著對免疫系統和癌症生物學機理的深入了解，我們不斷探索免疫治療在新輔助、輔助和圍手術期的使用。通過CheckMate -816的研究數據，包括令人鼓舞的總生存期早期結果，再次證實了在早期癌症中進行免疫治療研究的重要性，我們期待繼續看到這些科學研究能夠為患者及其家人帶來切實獲益。」
基於CheckMate -816的EFS和pCR結果，美國FDA於2022年3月批准納武利尤單抗聯合含鉑雙藥化療（每三周一個療程，共三個療程），用於新輔助治療腫瘤≥4cm或淋巴結陽性的可切除NSCLC成人患者。全球範圍內的其他國家衛生監管機構也正在審評該新藥上市申請。
在非轉移性非小細胞肺癌領域，百時美施貴寶與合作夥伴正共同探索免疫治療在新輔助、輔助和圍手術期的使用，以及與放化療的聯用。在新輔助治療階段中使用腫瘤免疫治療具有雙重科學依據：首先，在採用免疫治療時，腫瘤的存在可能會使免疫反應更強，從而有望使針對原發腫瘤的治療更有效。其次，腫瘤免疫治療將有機會清除隱蔽的微轉移灶。迄今為止，歐狄沃作為新輔助或輔助治療已在四種腫瘤類型中顯示出了療效改善，包括肺癌、膀胱癌、食管癌/胃食管連接部癌和黑色素瘤。
百時美施貴寶對參與 CheckMate -816 臨床試驗的患者和研究人員表示誠摯謝意。
（目前該適應症尚未在中國獲批。本資料中涉及的信息僅供參考，請遵從醫生或其他醫療衛生專業人士的意見或指導）