系統性硬化症(SSc，也稱為硬皮病)是一種慢性、進行性的自身免疫性疾病，其特徵是全身結締組織(包括皮膚和其他內臟器官)發生炎症和纖維化。
據估計，全球約有250萬SSc患者，我國的患病率約為10/10萬。有數據表明，85.5%的硬皮病患者會發生不同程度的間質性肺病(ILD)。
系統性硬化相關間質性肺病(SSc-ILD)是硬皮病常見的併發症，也是致死的主要原因之一，約占死亡人數的1/3。該病會引起肺部炎症和瘢痕形成，導致患者肺功能不可逆地逐漸下降，一旦肺部無法為心臟提供足夠氧氣，就會危及生命。
然而，很多硬皮病患者並沒有注意到肺部病變，只有約1/4在早期有明顯症狀。而早期診斷識別、定期隨訪監測，可能會改善患者臨床結局。
目前針對SSc-ILD的治療選擇有限，主要集中在延緩疾病進展。
近日，FDA已授予Efzofitimod孤兒藥認定，用於治療系統性硬化症。
關於Efzofitimod
Efzofitimod是一種潛在的選擇性神經纖維蛋白-2(NRP2)調節劑，旨在下調炎症性疾病狀態下的先天性和適應性免疫反應。
近期，在一項1b/2a期多次遞增劑量、安慰劑對照研究中，Efzofitimod在肺結節病患者中的臨床概念驗證得到證實。
該研究表明，與安慰劑相比，Efzofitimod在關鍵療效終點具有安全性、一致的劑量反應和受益趨勢(包括類固醇減少、肺功能、臨床症狀和炎症生物標誌物)。
在臨床前研究中，也發現Efzofitimod在多種系統性硬化症和特發性肺纖維化動物模型中可預防炎症和纖維化。
SSc-ILD患者的病理樣本中，多種免疫細胞存在異常，NRP2在這些細胞中的表達水平上調，尤其是在巨噬細胞中。
此外，在SSc和特發性肺纖維化的動物模型中，Efzofitimod已被證明能減少肺和皮膚纖維化，其療效與已知抗纖維化藥物相當或優於後者。
好醫友提醒：對於系統性硬化症本身，目前尚無根治性藥物。而一旦確診為SSc-ILD，就要儘早開始抗纖維化治療，否則隨著肺部病情的惡化、進展，會造成肺功能不可逆的下降，甚至因此死亡。
我們期待這款新藥能早日獲批，改善SSc-ILD患者生活質量。
參考來源：
https://www.globenewswire.com/news-release/2022/04/13/2421843/0/en/aTyr-Pharma-Announces-FDA-Orphan-Drug-Designation-for-Efzofitimod-ATYR1923-for-Treatment-of-Systemic-Sclerosis.html
haoeyou.com/qita/20220419/7110.html
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