一年三款NMOSD藥物FDA獲批！羅氏/基因泰克深化神經系統疾病藥物布局

來源：藥智網|森林

近日，美國FDA批准了羅氏旗下基因泰克的Enspryng（satralizumab），用於治療抗水通道蛋白-4（AQP4）抗體陽性的視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）成人患者。Enspryng是唯一一款獲批治療NMOSD的白細胞介素-6（IL-6）單抗藥物,今年6月，Enspryng在日本獲批上市，中國CDE也已受理了該藥的進口申請，並已納入擬優先審評名單，有望加速該創新療法在國內獲批上市。

在2019年初，還沒有NMOSD藥物在FDA獲批上市。現在，已經有三個了，另外兩個是Alexion公司的Soliris和Viela Bio公司的Uplizna。

NMOSD是一種罕見的、終生的、致衰性的自身免疫性疾病，以視神經和脊髓的炎性病變為特徵，全球患病率為1～5/10萬人/年。NMOSD多發生在青壯年這一黃金年齡，患者常會經歷復發性疾病過程，而每一次復發都可能導致神經損傷和殘疾逐步累積，從而造成失明和癱瘓等嚴重殘障後果，更嚴重者甚至導致死亡。

FDA的此次批准基於兩項隨機對照3期臨床試驗（SAkuraStar和SAkuraSky研究）結果。SakuraStar的研究結果顯示，在AQP4抗體陽性亞組中，76.5%的接受Enspryng單藥治療的患者在96周時無復發，而安慰劑組為41.1%。在評價Enspryng與基線IST聯合使用的SAkuraSky研究中，91.1%的接受Enspryng治療的AQP4抗體陽性患者在96周時無復發，而安慰劑組為56.8%。論是作為單藥治療還是與基線治療聯合使用，Enspryng都是一個有效的治療選擇。Enspryng每四周皮下注射一次，這對患者和護理人員來說是一個方便的治療選擇。基因泰克的一位發言人表示，Enspryng每年的花費為13劑19萬美元，第一年的治療需要15劑，花費約22萬美元。

Soliris（eculizumab）

2019年6月底，Alexion公司首創補體抑制劑Soliris（eculizumab）獲得美國FDA批准，用於抗AQP4抗體陽性NMOSD成人患者，是第一個被美國FDA批准治療NMOSD的藥物。除了治療NMOSD，Soliris此前還被批准用於治療PNH、aHUS、抗AchR抗體陽性gMG。值得一提的是，該藥是全球最暢銷的孤兒藥之一，2019年銷售額高達39.46億美元，業界預測，NMOSD適應症的獲批將為Soliris新增約7億美元的銷售額。不過Soliris有腦膜炎球菌感染風險的黑框警告，每年的治療費用超過50萬美元。

Uplizna（inebilizumab）

今年6月，Viela Bio公司抗CD19單抗藥物Uplizna（inebilizumab-cdon，前稱MEDI-551）獲得美國FDA批准，用於治療抗AQP4抗體陽性的NMOSD成人患者。Uplizna是第一個也是唯一一個被批准用於治療AQP4抗體陽性NMOSD成人患者的B細胞消耗劑。Uplizna尚未確定價格，但有分析師指出，預計價格將在每年20萬至28萬美元之間。

這三款獲批的NMOSD藥物，作用於疾病的不同階段，其中Satralizumab主要抑制B細胞分化為漿細胞阻止AQP4自身抗體的產生，而Uplizna則通過直接清除表達CD19的漿細胞阻止AQP4自身抗體的產生，Soliris主要通過抑制激活的補體系統減少大腦損傷。目前，這三款藥物均已在中國申請進口，在藥審中心接受審評，有望改善國內NMOSD患者缺藥、少藥的局面。

參考文獻：

1.Alexion Receives FDA Approval Of SOLIRIS® (Eculizumab) For The Treatment Of Adults With Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) Who Are Anti-Aquaporin-4 (AQP4) Antibody Positive

2.Viela Bio Announces U.S. FDAapproval of UPLIZNA™ (inebilizumab-cdon) for the Treatment of Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)

3.FDA Approves Roche’s ENSPRYNG for Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD）

責任編輯：琉璃

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