「70萬天價藥」最近頻頻登上微博熱搜
圖片來源:圖蟲創意
「我病了三年,四萬塊錢一瓶的正版藥,房子吃沒了,家人也被我吃垮了。」
2 年前,一部電影《我不是藥神》讓很多人知道了腫瘤病人群體面對昂貴的抗腫瘤藥物的無奈與窘迫。
2 年後的今天,一起類似的「天價藥事件」再次上演,讓大家知道了另一個不為人知的人群——罕見病患者群體——在天價「孤兒藥」面前的無奈。
一名剛滿 1 歲的湖南患兒,由於患上了罕見病「脊髓性肌萎縮症(SMA)」,急需一種特效藥 SPINRAZA(諾西那生納注射液)。
該藥屬於治療罕見病的「孤兒藥」,單針售價高達 70 萬元,首年用藥的費用約為 400 萬元。患兒家屬無力負擔如此高昂的費用,進而在網上求藥,引起廣泛關注。
有媒體進一步質疑:同樣的藥物,國內的患者要支付 70 萬元一針,而澳大利亞的患者只用負擔 200 元人民幣左右,日本的患者甚至基本免費,並以此質疑藥廠「價格歧視」,直斥其為「何其狠也」。
有媒體以「200 多元一針進口藥賣 70 萬,何其狠也」進行報導
這一質疑迅速掀起輿論聲浪,也有人向國家藥監局提交信息公開申請,希望了解該藥的採購方式和國內定價依據。
1 國外 200 元,國內 70 萬
為什麼?
面對這個消息,很多人最關心的一個問題就是:為什麼這麼昂貴的藥物,國內要 70 萬元一針,在澳大利亞只要 200 多元,在日本還能接近免費呢?
一個重要的概念區分:藥物「賣」多少錢,和患者「自付」多少錢是不同的。
看到這裡你一定已經想到了,這個問題的答案就是「醫保」。
截至 2020 年 6 月 30 日,諾西那生納注射液(SPINRAZA)已在全球 50 個國家和地區獲批,並在 40 多個國家和地區獲得了醫保支付,其中就包括澳大利亞和日本。
事實上,SPINRAZA 的政府醫保採購價也並不便宜。
根據澳大利亞藥品福利計劃(The Pharmaceutical Benefit Scheme,PBS)披露的信息,其政府採購單支價格為 11 萬澳元(約合人民幣 55 萬元),患者自付費用為 41 澳元(約合人民幣 206 元),而澳大利亞醫保每年為該藥負擔的費用約為 2.4 億澳元左右。
因此,這所謂的「澳大利亞只要 200 多元」,其實在是由當地政府醫保承擔大頭後的患者自付部分。
在我國,由於錯過 2019 年度醫保目錄談判窗口,該藥尚未進入醫保,因此目前屬於全自費藥物。
顯然,被熱炒的「國內一針 70 萬,國外只要 200 元」是由於相關媒體缺乏常識和對醫保系統的了解帶來的「標題黨」。
然而,國內 SMA 患者面臨的巨大費用負擔卻也是實實在在的。
為什麼這些「孤兒藥」會如此昂貴?為什麼不能早日納入醫保?納入醫保是不是就能解決這些罹患罕見病患者的所有困境呢?
2 天價孤兒藥背後
是藥企孤注一擲的豪賭
所謂孤兒藥(Orphan Drug),是指用於預防、治療、診斷罕見病的藥品。
根據世界衛生組織的定義,患病人數占總人口 0.65~1‰ 的疾病即可被定義為罕見病。據估計,目前已有多達 7000 種疾病被定義為罕見病,其中只有大約 400 種罕見病有相應獲批的治療藥物。
由於罕見病種類眾多,因此罕見病患者並不罕見,在全球範圍內各類罕見病的患者總數已達到 3 億人左右。
以這次身處輿論風口浪尖的 SPINRAZA 和它所治療的脊髓性肌萎縮(Spinal Muscular Atrophy,SMA)為例。
SMA 是一種遺傳性神經退行性疾病,由單基因運動神經元存活基因 SMN1 缺陷引起,患者無法產生足夠的 SMN 蛋白,SMN 蛋白缺失程度會造成包括呼吸肌在內的肌肉無力甚至癱瘓。
因此,90% 患 SMA 的嬰兒都不能活過2歲,即使活到更大年紀的,也大多永久依賴呼吸機生存。據估計,國內每年有 3~5 萬的新發 SMA 患者。
人體內 SMN1 基因是編碼形成 SMN 蛋白的主要基因,但當 SMN1 基因不能正常發揮作用時,機體內的 SMN 蛋白便主要由 SMN2 基因合成。
SPINRAZA 正是一種靶向 SMN2 的反義寡核苷酸,通過與 SMN2 基因轉錄形成的 mRNA 相結合,改變 RNA 的剪接過程,從而增加正常 SMN 蛋白的表達量,有效改善 SMA 患者的症狀和生存質量。
2016 年 12 月 23 日,美國 FDA 批准 SPINRAZA 上市,宣告第一個治療 SMA 藥物的誕生。至今,SPINRAZA 至今仍是唯一被獲批治療 SMA 的「孤兒藥」。
SPINRAZA 的誕生為千千萬萬的倍受折磨的患者帶來希望,但這份希望同時也是十分昂貴的。
為什麼?作為原研藥廠的 Biogen 為之付出的是 10 餘年的攻關時間、投入超過 10 億美元的研發費用以及巨大的研發風險——要知道,在此之前,所有 SMA 特效藥物研發均以失敗告終,Biogen 的做法稱作一場「豪賭」絕不為過。
然而,由於罕見病患者有限,其解藥也就無法其他藥品一樣,通過增加銷量攤薄高昂的研發成本。
在美國, SPINRAZA 的定價為 12.5 萬美元/針(約合人民幣 86 萬),首年費用 75 萬美元(約合人民幣 521 萬),之後每年花費 37.5 萬美元。在國內,這一價格是近人民幣 70 萬元/針,首年的費用約為 400 萬元人民幣,其後每年約 200 萬元。
類似情況的藥物並不只是 SPINRAZA,根據醫藥市場調研機構 Evaluate Pharma的報告,在 2018 年銷售額排名前 100 名的孤兒藥中,每位患者每年的平均成本為 15.08 萬美元,而非孤兒藥物的平均成本為 3.36 萬美元——罕見病患者為藥物付出的平均成本接近非罕見病人群的 5 倍。
3 納入醫保
罕見病患者和藥企「統一戰線」
雖然孤兒藥的研發費用和風險都十分巨大,即使成功上市也很難通過規模效應降低售價,但孤兒藥的市場對藥企卻意義非凡——由於常規藥物的市場增長緩慢,孤兒藥市場將是今後很多藥企所倚重的增長點。
根據 Evaluate Pharma 發布《2019 年孤兒藥報告》,孤兒藥市場在未來 6 年(2019~2024)將以 12.3% 的年度複合增長率快速增長,增速是同時期非孤兒藥市場增速(6%)的 2 倍。
2018 年全球孤兒藥市場為 1310 億美元,到 2024 年達到 2420 億美元(約合人民幣 16297.49 億元),在處方藥市場中的占比將首次突破 20%。不難推測,各大藥企在未來勢必將在孤兒藥市場持續投入。
不過,即使藥企的不斷投入能夠為罕見病帶來新藥,能承擔得起的患者畢竟少之又少,藥企不可能在這些極少數能夠負擔得起「天價藥」的患者身上收回成本。
對於藥企來說,更加現實的選擇是推動藥物進入醫保,通過全民買單的形式來降低單個患者的用藥負擔,從而賣出更多的藥物,收回成本乃至實現盈利。
因此,與很多人想像的不同,高昂的藥價並未將藥企和罕見病患者對立起來。
《我不是藥神》電影里
癌症患者來到藥廠面前抗議
恰恰相反,由於罕見病患者有限、關注度不高、單個費用十分高昂,這些孤兒藥進醫保的難度不小。
這樣一來,患者和藥企在同一個目標面前結成了「統一戰線」——患者通過輿論發聲,吸引關注,希望早日通過醫保為自己負擔天價藥物;藥廠則花費大量的錢和資源,通過媒體提高公眾的認識和輿論熱度,推進藥物被醫保部門接納,從而顯著地擴大銷量、收回成本、獲得盈利。
這也許為什麼就是《我不是藥神》里早已經講明白的道理,仍然一遍一遍地以「標題黨」的形式站上輿論風口浪尖的緣由。
醫保的盤子一共就那麼大,到底分給哪種病用呢?
會哭的孩子有奶吃,一遍遍的輿論發聲和吸引關注背後,藏著 SMA 等罕見病患者群體的無奈。
4 幾百人的醫保錢給一個人吃藥合理嗎?
高價藥進醫保的現實困境
儘管「藥品進醫保」是很多罕見病患者眼中的救命稻草,也是原研藥企最好的解決方案,但對於醫保和相關主管部門來說,事情卻並非這麼簡單。
我國醫保體系由城鎮職工醫保和居民醫保組成,後者又包括城鄉居民醫保和新農合。
根據財政部公布的《關於全國社會保險基金決算的說明》,我國的城鎮職工醫保,尚能保持收支平衡,甚至還能略有盈餘,因此基本不依賴財政補貼。
而繳費人群更少、繳費額度更低的居民醫保,70% 以上的開支都依賴於財政補貼。2017 年財政補貼負擔就已近 5000 億元。
在我國,醫保的定位是「兜底」,重點在「基本」。
對於有限的醫保費用,醫保主管部門的首要出發點是儘可能多地涵蓋更多的人群——慢性病患者希望通過醫保降低用藥負擔、腎衰的患者指望醫保出錢透析、腫瘤患者指望醫保出錢手術和吃靶向藥……
而將高價藥納入醫保,意味著要擠占其他患者的醫保費用。
以我國城鄉居民醫保人均籌資標準每年最低 550 元(2020 年)為例,一針 SPINRAZA 70 萬元,需要近 1400 位城鄉居民一年的繳費來購買;而 SMA 患者首年的用藥費用差不多為 400 萬元,這就需要近 8000 位居民一年的費用來負擔。
花上百位乃至上千位患者的醫保費用,延續一個患者的生命——這雖然聽起來很感人,在現實中卻面臨著巨大的爭議。
現實層面的另一個問題是,即使能夠被納入醫保,也並不等同於患者能夠很輕鬆地買到高價藥。
在這個問題上,一度因為靶向藥納入醫保而歡呼雀躍的腫瘤患者群體可能頗有感觸——自費購藥時朝思暮想等著藥進醫保,進了醫保卻發現只是煩惱的開始。
例如從前有不少癌症患者表示,很多抗腫瘤藥物納入醫保報銷範圍後,反而從醫院「消失」開不到了。
為什麼會存在這樣的情況?醫保控費、藥占比考核和被取消的藥品加成。
在這三點上,高價「孤兒藥」與腫瘤靶向藥的處境出奇得一致。
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醫保控費:國家的醫保投入總額有限,高價藥即使進了醫保,也會受到醫保總額控費的壓力,會在處方上受到限制。
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藥占比考核:患者就醫過程中,購買藥品的花費不能超過總就醫費用的一定比例,在大多數城市公立醫院,這一比例的上限為 30%。一針 70 萬元的藥物,對醫院、科室乃至醫生的考核影響將是十分巨大的。即使進入醫保,恐怕也鮮有醫生敢開。
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取消藥品加成:藥品平價進平價出,但高價藥品的保管、過期、損耗……都是一筆不小的開支,在買一盒虧一筆費用的情況下,醫院會儘量少進甚至不進相關的藥物。
因此,高價藥進醫保的結果往往是「醫保壓醫院,醫院壓科室,科室壓醫生」——壓到最後的結果是,高價藥少開甚至不開。
被逼到絕境的患者要麼乾脆認命,要麼把不解和不滿發泄到醫院和醫生的身上。這也是為什麼國內的醫學界有不少人對高價藥進醫保持反對態度的原因。
此外,還有一個很多患者們意識不到的問題。一旦藥物進入國家醫保,就意味著大部分慈善項目援助和贈藥的終止,屆時去醫院開藥甚至「搶藥」將成為患者的唯一選擇。
這樣看來,在罕見病和孤兒藥面前,醫保很難成為唯一的藥神。
5 誰才是藥神?
罕見病救濟模式的探索
罕見病和「孤兒藥」問題並非我國獨有,如何促進藥企研發孤兒藥,同時降低患者的付費壓力?不少國家已經探索了不同的罕見病救濟模式。
在促進孤兒藥的研發上,目前已有 30 多個國家出台了相應的政策。
以美國為例,1983 年美國出台了著名的《孤兒藥法案》(Orphan Drug Act,ODA)。
這一法案通過允許藥企在藥物經過 FDA 批准後享受 7 年的市場獨占權、為孤兒藥研發提供稅費優惠和聯邦資金支持、FDA 在試驗審批上提供「綠色通道」等手段,大大刺激了藥企對孤兒藥研發的熱情和投入。
在該法案推出後的數十年間,FDA 批准的孤兒藥由政策出台前的不足 10 種增加至目前的近 400 種。
而在降低患者的用藥門檻上,美國則是通過「商業保險+慈善捐助」的模式解決。鼓勵商業保險公司推出覆蓋罕見病人群的商業醫保,對相關孤兒藥的慈善捐助施行免稅及抵稅,從而通過民間互助方式解決高價藥品的費用問題。
歐盟也有類似的政策,規定獲得批准上市的孤兒藥將享有 10 年的歐盟市場專營保護期。得益於大部分歐盟國家的「高稅收-高福利」模式,大多數的罕見病藥物能夠通過國家的醫保方案解決。
日本於 1993 年正式實施了《罕見病用藥管理制度》,罕見病用藥研究的全過程可享受基金資助、減稅、優先審批等政策優惠。
在國家健康保險支付上,孤兒藥和兒童患病群體也能享受一定的傾斜。
日本政府從 1968 年開始提供苯丙酮尿症等先天代謝異常的醫療支付,之後血友病和一些罕見的兒童腫瘤等治療也被納入支付對象。此後在原有的各項小兒慢性疾病支付基礎上進一步擴大病患對象,並總稱為「小兒慢性特定疾病治療研究業務」。
可以看出,不同國家措施雖有不同,但總體原則是一致的——要麼給錢,要麼給政策。
6 醫療的費用負擔只能被轉移
不能被消滅
最後,我想和各位分享一句話。
在衛生經濟學領域,有一句著名的論斷——醫療的費用負擔只能被轉移,不能被消滅。
無論何種支付形式,藥品和其他醫療費用都是在患者、保險(醫保/商業保險)、藥企三方之間轉移。在罕見病「孤兒藥」的領域更是如此。
對於政府乃至全社會來說,如何處理這個問題就十分考驗智慧。
勒令藥企賠本售藥,無異於殺雞取卵,會扼殺未來創新藥的研發和上市;
由醫保全面兜底,各種類型的高價藥會帶來沉重的負擔,醫保全面控費大背景下的高價藥也會成為醫院和醫生的「燙手山芋」;
由患者自行負擔,則不僅鮮有人能負擔得起,「孤兒藥」的銷售收益也會十分慘澹,同樣難以支撐未來更多創新藥的研發。
探索一條由國家醫保、商業保險、社會慈善、藥企捐贈等多方參與,多種模式協作的「孤兒藥」解決方案,持續加大對創新藥研發的扶持和投入,通過市場競爭壓低成本和售價,才是未來罕見病患者群體等高價藥受眾的真正福音。
本文內容由丁香園授權轉載
作者 手抖毛大夫
策劃 gyouza
責編feidi、Jame
封面圖來源 圖蟲創意