大麻治癲癇！GW孤兒藥獲批新適應症

來源：藥智網|森林

近日，美國食品和藥物管理局（FDA）批准了GW Pharma公司大麻素藥物Epidiolex(cannabidiol，大麻二醇，CBD)口服液體製劑，用於治療1歲及以上患者結節性硬化症（TSC）相關的癲癇發作。

此前，Epidiolex在美國和歐盟已被批准用於兩種罕見且嚴重的癲癇：Lennox-Gastaut綜合徵(LGS)和Dravet綜合徵(DS)。在美國和歐盟，Epidyolex/Epidiolex均被授予了治療DS、LGS、TSC相關癲癇發作的孤兒藥資格。這是FDA批准的唯一一個大麻植物來源的藥物。這也是FDA批准的第二個用於治療與TSC相關的癲癇藥物。另一個被批准的是諾華Afinitor Disperz（依維莫司），於2018年4月美國FDA批准，用於治療2歲及以上結節性硬化症（TSC）相關部分性癲癇的藥物。

Epidiolex：FDA批准的唯一一個大麻植物來源的藥物

Epidiolex是一種高純度CBD提取物液體製劑，CBD是大麻植物的化學成分，然而，CBD並不會導致四氫大麻酚(THC)帶來的中毒或欣快感(「興奮」)。大麻的主要精神活性成分是四氫大麻酚(THC)，而不是CBD。CBD對於神經系統具有多種藥理作用，有研究表明，CBD具有明顯的抗癲癇和抗驚厥活性，而且比現有的抗癲癇藥物出現的副作用更少。

FDA藥物評估和研究中心副主任，Douglas Throckmorton醫學博士表示：FDA仍然相信藥物審批過程是製造新藥物的最佳途徑，包括任何從大麻中提取的藥物，可以提供給需要藥物治療的病人，例如治療這些罕見症狀的癲癇。這種模式確保了新療法的安全性、有效性和質量一致性。FDA致力於支持對大麻衍生產品的潛在醫療用途進行嚴格的科學研究，並希望與為患者提供安全、有效、高質量產品的產品開發人員合作。」

臨床試驗結果顯示，Epidiolex能顯著降低TSC患者癲癇發作頻率

TSC是一種罕見的遺傳性疾病，它會導致非癌(良性)腫瘤在大腦和身體其他部位如眼睛、心臟、腎臟、肺和皮膚生長。TSC通常會影響中樞神經系統，根據受累部位不同，可有不同表現。典型表現為面部皮脂腺瘤、癲癇發作和智能減退，多於兒童期發病。發病率約為1/6000活嬰，男女之比為2：1，TSC全球患病人數約有100萬。

在一項隨機、雙盲、安慰劑對照III期臨床試驗中，證明了Epidiolex對TSC相關癲癇發作的治療效果。該研究共入組了224例被確診為難治性的TSC患者，其中148名接受了Epidiolex治療。該研究比較了Epidiolex與安慰劑癲癇發作頻率相對基線的百分比變化。結果顯示，接受Epidiolex治療的患者在治療期間癲癇發作的頻率比接受安慰劑的患者顯著降低。這種效果在8周內就可以觀察到，並在整個16周的治療期間保持一致。

在臨床試驗中，在接受Epidiolex治療的TSC患者中最常見的副作用是:腹瀉、肝功能異常、食慾下降、嗜睡、發熱和嘔吐。LGS、DS或TSC患者的其他副作用包括:肝損傷、體重減輕、貧血和肌酐升高等。Epidiolex與其它抗癲癇的藥物一樣，服藥可能會增加患者自殺或自殘的風險。應該建議患者、護理人員和患者家屬監測他們的情緒或行為上的任何異常變化。Epidiolex也可能會引起一些患者肝損傷，大多數情況是輕微的，但也有罕見的風險，可能出現嚴重的肝損傷，嚴重的肝損傷會導致噁心、嘔吐、腹痛、疲勞、厭食、黃疸和/或尿色變等。

定位癲癇小眾市場，Epidiolex將繼續開發新適應症

GW Pharma瞄準的是一系列嚴重缺乏治療手段的小眾綜合症，Epidiolex定位為治療罕見兒童癲癇的首選產品，該藥物此前已被批准用於Lennox-Gastaut綜合徵和Dravet綜合徵的治療；此次又獲批新適應癥結節性硬化症（TSC）相關的癲癇發作；公司還將繼續開發Epidiolex的新適應症：Rett綜合徵，Epidiolex用於RTT患者的Ⅲ期臨床試驗已於2019年啟動。

GW Pharma 2019年年報數據顯示，2019年公司收入為3.113億美元，比2018年的1540萬美元增長了2.959億美元，即1921%。產品銷售額增，主要是由於2018年11月Epidiolex在美國上市，Epidiolex 2019年全年銷售額為2.964億美元。今年4月6日，Epidiolex被DEA（美國禁毒署）移出「管制物質法（CSA）」的附表V，這意味著Epidiolex在美國不再是管控物質。隨著GWPharma公司的研發深入，FDA對Epidiolex新適應症的批准無疑將擴大它的市場，並且由於缺乏明確的競爭對手，它的使用率也將大大提高。因此即便小眾定位，Epidiolex仍預計將有強勁的銷售額。

責任編輯：琉璃

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參考來源：

1.GW Pharmaceuticals plc and Its U.S. Subsidiary Greenwich Biosciences, Inc. Announce That EPIDIOLEX® (cannabidiol) Oral Solution Has Been Descheduled And Is No Longer A Controlled Substance.

2.FDA Approves New Indication for Drug Containing an Active Ingredient Derived from Cannabis to Treat Seizures in Rare Genetic Disease.

3.GW Pharmaceuticals plc | Annual Report and Accounts 2019