兒童瀰漫性內生性橋腦膠質瘤(DIPG)常見於5~10歲的兒童，是一種惡性程度極高的腦幹膠質瘤。
該腫瘤在橋腦瀰漫生長，手術難度大，並且對放療、化療敏感性低，免疫療法也未獲進展。
因此，患者預後極差，中位生存期不到1年，5年生存率不足1%。
近日，《NEJM》發表了應用一種基於腺病毒的溶瘤病毒DNX-2401治療DIPG的1期試驗結果。
數據顯示，向大腦輸注溶瘤病毒後進行放療，患者的中位生存期達到了17.8個月，1名患兒無進展生存期已達到38個月。
在治療實體腫瘤方面，溶瘤病毒是一種非常有前景的療法。溶瘤病毒能精準靶向癌細胞，而又不影響正常細胞，通過在癌細胞內複製，促使癌細胞裂解。
DNX-2401是一種基於腺病毒的溶瘤病毒療法，此前在復發性惡性膠質瘤成人患者中的臨床試驗顯示，瘤內注射DNX-2401可在腫瘤微環境中引發免疫細胞浸潤，誘導抗腫瘤免疫反應，並延長部分患者的生存期。
在這項臨床試驗中，研究團隊對12名兒童DIPG患者(3歲-18歲)進行了DNX-2401的1期臨床試驗。
研究主要終點是評估DNX-2401的安全性和不良事件，次要終點是評估DNX-2401對總生存期和生活質量的影響，並收集腫瘤活檢和外周血樣本。
結果顯示
· 患者的中位生存期為17.8個月，1名患者在38個月時沒有腫瘤進展。
· 9名患者腫瘤縮小，3名患者部分緩解，8名患者病情穩定。
· 患者的不良反應包括頭痛、噁心、嘔吐和疲勞。
· 1名患者死亡，對腫瘤樣本和外周血研究表明，腫瘤微環境和T細胞庫發生了改變。
對DIPG患兒腫瘤內輸注溶瘤病毒DNX-2401，然後進行放療，使得部分患者T細胞活性改變，並將部分患者的腫瘤縮小或保持病情穩定，延長了患者的中位生存期約50%。
好醫友醫療網兒童腫瘤專家Karen D. Wright博士表示，這項早期臨床試驗展現出溶瘤病毒的生物活性，為DIPG的治療帶來了新的希望。
該研究證明了放療前腫瘤內輸注DNX-2401治療DIPG患兒的可行性，為開展更大規模試驗提供了依據。
來源：健康界
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